Druhý případ úmrtí po experimentální léčbě zaměřené na úpravu genů v krátké době hlásí Čína. Na oba upozornila západní média, čínští experti smrti dětí přiznali až posléze.
V červenci vyvolala mezi vědci i lékaři rozhořčení informace o úmrtí šestileté dívky v Číně, která dostala nedostatečně otestovanou experimentální genetickou léčbu mozku. Teď ze stejné země přišla další podobná zpráva.
Biotechnologická společnost se sídlem v Šanghaji totiž informovala o úmrtí dítěte, k němuž došlo už před rokem v rámci klinické studie její experimentální terapie založené na úpravě genů určené k léčbě Duchennovy svalové dystrofie. Případ je v mnoha ohledech podobný tomu prvnímu – také tady asijská země přiznala smrt dítěte až rok poté, co k ní došlo a zároveň potom, co na vše upozornili američtí novináři. V prvním případě z portálů Science a Retraction Watch, ve druhém z odborného webu STAT.
Příčiny úmrtí dětí byly odlišné, u obou ale došlo k závažné imunitní reakci na viry, které se využívají k zavedení genů do buněk. První případ redakce ČT24 rozsáhle popsala v níže odkazovaném článku.
Aktuální kauza se týká chlapce, který se zúčastnil společně s dalšími třemi dětmi klinické studie léku HG302, který zkouší šanghajská společnost HuidaGene Therapeutics. Chlapec byl v pořadí testování čtvrtý – lékaři postupně zvyšovali dávku virů, které terapii do buněk dopraví – proto jich bylo u něj nejvíc. A hochův imunitní systém toto množství nezvládl. Společnost o tom informovala v tiskové zprávě, neuvedla už ale, proč o smrti dítěte mlčela celý rok, když k úmrtí došlo loni v srpnu.
V Číně je zákrok legální
Podle české molekulární bioložky Alžběty Ressnerové, která působí na Kalifornské univerzitě v Berkeley, se na Západě ví o stavu genetické léčby v Číně velmi málo. Na otázku ČT, jestli je možné, že je takových případů více, odpověděla takto: „Určitě to možné je, ale nejsme si jistí. Důležité je, že obě úmrtí vyplavala na povrch díky západní investigativní žurnalistice – a to s ročním zpožděním. Takže opravdu vůbec nevíme, jaký stav tam je.“
Podle vědkyně je důležité, že oba zákroky nebyly v Číně nelegální. „Mají tam jiné regulace, mohou tam totiž provádět takzvané vědcem iniciované studie, které obcházejí regulace – stačí, že lék schválí nemocnice, takže se dostane k pacientovi rychleji. V USA se pokoušeli tento systém zavést také. A to právě proto, že to urychluje cestu léku k pacientovi,“ doplnila.
Problematické podle Ressnerové je, že obě zesnulé děti netrpěly nemocemi, které by je akutně ohrožovaly na životě, což vyvolává etické otázky o tom, jestli u nich bylo nutné tuto léčbu nasadit. „Myslím si, že experimentální genovou léčbou bychom měli zatím léčit jen lidi, kteří pravděpodobně brzy zemřou. U holčičky to tak nebylo, takže zemřel člověk, který mohl žít dál,“ shrnula.
Dlouhá historie problémů genetické léčby
První genetická léčba byla schválená už roku 2003, od té doby jich dostalo povolení asi třicet. Genové a buněčné terapie se dnes používají k léčbě srpkovité anémie, spinální svalové atrofie, dědičné slepoty, hemofilie a několika druhů nádorových onemocnění krve.
Tento pokrok je ale postavený na omylech, chybách i selháních. Současný úspěch vychází z minulých neúspěchů, kdy jeden každý zlepšil kvalitu dohledu, přinesl více informací nebo zdokonalil technologie. To ale nijak neomlouvá chyby, které byly zřejmě příčinou úmrtí dětí v Číně.
První úmrtím, které se spojuje s genovou terapií, byl případ osmnáctiletého Jesseho Gelsingera, který trpěl genetickou nemocí jater. Roku 1999 dostal experimentální (tedy ještě neschválenou) léčbu, při níž mu virus dopravil do buněk opravný gen. Jenže už za několik hodin se ukázalo, že imunitní systém zásah odmítl. mladík zemřel o čtyři dny později na celkové selhání orgánů. Jeho úmrtí vyvolalo velký rozruch, řada vědců pak ztratila ke genetické léčbě důvěru úplně.
Experti se rozhodli o několik let další vývoj zpomalit, než se najdou dostatečně bezpečné protokoly podávání takové léčby. Jenže ani to úplně nestačilo. Na začátku 21. století došlo k dalšímu podobnému problému, kdy byla genová léčba použita u chlapců s geneticky danou poruchou imunity, vzácnou nemocí známou pod zkratkou SCID. Děti se sice vyléčily, ale později se u některých z nich objevila leukémie.
A podobné obtíže se objevily také přímo při genové léčbě leukémie – přestože tady lékaři použili šetrnější viry, i tak došlo k několika úmrtím kvůli kolapsu imunitního systému, který se nedokázal virovým vetřelcům přizpůsobit. Důležité je, že tyto nemoci, u nichž se s genovou léčbou experimentovalo, způsobovaly neléčitelné stavy a vedly by u pacientů ke smrti.
