Odborný časopis Science odhalil skandál v čínské vědě, kdy lékaři provedli experimentální genovou terapii u dítěte se vzácnou poruchou DNA. A to přesto, že věděli, že naděje na úspěch je malá.
Byl to vědecký úspěch, o kterém psal celý svět, prestižní časopis Science ho označil za jeden z přelomových lékařských zákroků roku. Čínští vědci před rokem pomocí agresivních virů změnili DNA šestileté dívce, která měla zpožděný vývoj kvůli genetické poruše. Šlo o první genovou terapii, která cílila na mozek: terapie měla přepsat vadný kód v jejích neuronech. K úspěchu stačila změna jediného písmene v genetickém kódu.
Teď ale opět Science ve spolupráci s webem Retraction Watch zjistil, co Čína zatajila: dívka pouhých sedm dní po zákroku na jeho následky zemřela.
Podle dostupných informací to vypadá, že se nemocnice a lékaři pokusili úmrtí před světem utajit. Zprávu o zákroku na specializovaném webu nedoplnili ani rok poté, co proběhl a když letos vydali doprovodnou studii o výsledcích stejné genové terapie na zvířatech, ani tam o úmrtí dívky označované jako KJ neinformovali.
Navíc se teď díky západním vědeckým institucím ukázalo, že nemocnice se byrokratickým trikem vyhnula potřebě schvalování čínskými úřady a podle vyjádření rodičů holčičky také lékaři nedostatečně popsali všechna možná rizika.
Naděje
KJ byla na svých šest let na první pohled zaostalá. Měla nedostatečnou slovní zásobu, reagovala pomaleji než jiné děti a nedokázala ani pořádně jíst hůlkami. Lékaři zjistili, že za to může genetická porucha v neuronech, ale velmi drobná porucha – špatně umístěné jediné písmeno v DNA. A nabídli rodičům naději: vymysleli experimentální terapii jen pro ni.
KJ se stala jedinou osobou v první klinické studii svého druhu. Lékaři z nemocnice Sin-chua rodičům nemoc popsali jako překlep v knížce, což by se mělo dát snadno napravit. Špičkové pracoviště v Šanghaji má s náročnými zákroky spoustu zkušeností, například tam v Číně poprvé oddělili siamská dvojčata. Genová terapie ale byla něco nového, a tak stála rodiče malé KJ 860 tisíc dolarů, v přepočtu 17 milionů korun.
Tým, který se zákroku ujal, vedl C'-lung Čchiou, jeden z nejlepších čínských expertů na genové terapie. Jako první na světě vytvořil opice s autismem, což zásadně urychlilo výzkum tohoto fenoménu. Patří také k předním podporovatelům genetického nástroje, který se označuje jako „editor bází“. Jde vlastně o pokročilejší genetické nůžky CRISPR, které nabízejí poněkud odlišné možnosti – a C'-lung Čchiou se snaží zavést je do léčby dětí se vzácnými chorobami.
Podle Science vydal své klíčové prohlášení o významu editoru bází měsíc poté, co KJ po nasazení této technologie zemřela.
Selhání
Tento skandál není první, který Čínu v oblasti genetických úprav postihl. Roku 2018 tamní vědec Che Ťien-kchuej geneticky vylepšil dvojčata, aby jim dal imunitu vůči viru HIV – experiment provedl tajně, porušil etické normy a skončil kvůli tomu ve vězení. Jedním z předních vědců, kteří ho za toto chování kritizovali, byl právě C'-lung Čchiou.
Science oslovil sedm předních expertů na genetiku, virologii a bioetiku, kteří prozkoumali všechna dostupná data ze studií, jež teď čínští vědci o případu KJ zveřejnili. Podle nich se C'-lung Čchiou a jeho tým dopustili celé řady prohřešků: rodičům nedostatečně vysvětlili princip genové terapie i jejích rizik. Současně přehlíželi varovné signály, jež našly už studie na zvířatech a hlavně: pokračovali v experimentu na šestileté dívce, přestože věděli, že úspěch je nepravděpodobný.
Vadná a plná nedostatků byla podle těchto expertů už samotná studie na primátech, díky níž pak čínští vědci pokračovali v pokusu na člověku.
Ani lékař, ani nemocnice nereagovali na dotazy ze Science ani z Retraction Watch.
