Genová terapie

Přesně před rokem složili lidé rekordní částku na genovou terapii pro Martina Zatloukala. Chlapec trpí vzácným onemocněním, syndromem AADC. Vyléčit ho není možné – příznaky ale odstraní nákladná operace. Stála zhruba sto milionů korun. Chlapec ji podstoupil v únoru, jeho stav se nyní zlepšuje.

Velkou vlnu pomoci vyvolal další příběh rodiny usilující o genovou terapii v zahraničí. Podpořili ji i někteří odborníci. Nyní sbírka pro ročního Viléma dosáhla potřebných dvaceti milionů. Tím roste šance, že hoch trpící vzácnou nemocí získá lék v Austrálii. „Teď jsou ve fázi přípravy klinické studie. Pokud se rozběhne, tak Vilík bude mít šanci se do studie zapojit. Vývoj je komplikovaný a nákladný. Australská klinika potřebuje přispět na konkrétní díl výzkumu,“ nastínila lékařka Regina Demlová. Vilém by mohl lék dostat příští rok na jaře.

Český start-up Adalid Sciences zaměřený na genovou terapii získal investici ve stovkách milionů korun od výrobce zdravotnických technologií BTL. Společnost Adalid Sciences, kterou založili vědci z Ústavu organické chemie a biochemie (ÚOCHB) Akademie věd ČR, bude pracovat na rozvoji metody bezpečné přepravy nukleových kyselin do buněk. Ta může pomoci v léčbě dosud obtížně léčitelných nemocí a také ve vývoji očkovacích látek.

Zdravotní stav vážně nemocného Martina Zatloukala, který 1. února podstoupil ve Francii genovou terapii, se stále zlepšuje. Chlapec trpí vzácným genetickým syndromem. Léčbu, která vyjde na sto milionů korun, neproplácí pojišťovna. Lidé na ni vybrali peníze ve sbírce. Otec chlapce v úterý jednal na ministerstvu zdravotnictví, chce totiž pomoci zlepšit přístup pojišťoven.

Speciální typ léčby vyzkoušeli lékaři ve Fakultní nemocnici Brno. Devítileté pacientce s agresivním nádorem uzlin podali genovou terapii. Běžná chemoterapie u ní selhala. Nový postup byl náročný a podílelo se něm velké množství personálu. Na vše dohlédla etická komise. Jde o nevyzkoušený typ péče, rodina ji hradit nemusela – platí ji zadavatel studie.

Dvouletý Martin, na jehož léčbu přispěli dárci bezmála 150 milionů korun, by mohl dle lékařů podstoupit genovou terapii do konce roku. Aktuálně zdravotníci jednají se dvěma centry v Evropě, která mají s takovým typem zákroku zkušenosti.

Léčba epilepsie je díky technologickému pokroku a lepší diagnostice stále účinnější. Například u mladého pacienta Michaela lékaři využili technologii starou sotva rok. A díky ní mu mohli pomoct výrazně účinněji. V Česku trpí epilepsií přibližně 80 tisíc lidí, z toho zhruba 20 tisíc dětí.

Od Nového roku je v Česku jednodušší odhalit u čerstvě narozených dětí vzácnou chorobu – spinální svalovou atrofii. A to díky screeningu z krve. Včasná diagnostika umožní začít s léčbou už v prvních týdnech života dítěte. Nemocnice se k novému programu připojují postupně. Vyšetření od 1. ledna spustila ta českobudějovická.