Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií. Léčba se bude provádět v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a ve Fakultní nemocnici Motol. Informovala o tom mluvčí resortu Gabriela Štěpanyová.
Lék pro děti se svalovou atrofií se smí používat i v Česku. Představuje naději pro nejmenší pacienty
Předpokládá se, že lék Zolgensma bude v Evropské unii registrován ještě letos. Česko ale umožní jeho výdej, distribuci a použití pro dětské pacienty dříve.
„Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v České republice dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).
Experimentální lék má pomoci dětem se spinální svalovou atrofií. Jedna dávka stojí desítky milionů korun (zdroj: ČT24)
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
- Spinální muskulární atrofie neboli míšní svalová atrofie ‒ SMA 1 – patří mezi nejvážnější genetická onemocnění dětí do dvou let. Je to nemoc dědičná a bohužel smrtelná, při které jsou poškozovány nervy, které kontrolují ovládané pohyby, například lezení, chůzi, sezení, kontrolu hlavy nebo krku. Dítě se svalovou atrofií SMA 1 se již v kojeneckém věku přestává hýbat, projevuje se dechová nedostatečnost, přestává polykat jídlo i tekutiny.
Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. „Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte,“ dodala mluvčí.