Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií. Léčba se bude provádět v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a ve Fakultní nemocnici Motol. Informovala o tom mluvčí resortu Gabriela Štěpanyová.
Předpokládá se, že lék Zolgensma bude v Evropské unii registrován ještě letos. Česko ale umožní jeho výdej, distribuci a použití pro dětské pacienty dříve.
„Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v České republice dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
- Spinální muskulární atrofie neboli míšní svalová atrofie ‒ SMA 1 – patří mezi nejvážnější genetická onemocnění dětí do dvou let. Je to nemoc dědičná a bohužel smrtelná, při které jsou poškozovány nervy, které kontrolují ovládané pohyby, například lezení, chůzi, sezení, kontrolu hlavy nebo krku. Dítě se svalovou atrofií SMA 1 se již v kojeneckém věku přestává hýbat, projevuje se dechová nedostatečnost, přestává polykat jídlo i tekutiny.
Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. „Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte,“ dodala mluvčí.
