Experimentální lék proti rakovině slinivky břišní by měl změnit léčbu této rychle zabíjející nemoci. Ve středu ho schválila americká léková agentura FDA, evropské úřady už na schvalování pracují také.
Od čtvrtka mohou američtí lékaři používat nový lék proti rakovině slinivky. Jmenuje se daraxonrasib a slouží jako poslední záchrana pro dospělé pacienty s metastatickým adenokarcinomem slinivky břišní (PDAC). Podle výsledků třetí fáze klinické studie schvalování by měl znamenat přelom: zdvojnásobil totiž délku přežití pacientů ve srovnání se standardní chemoterapií.
Daraxonrasib, který se bude prodávat pod obchodním názvem Rasonque, se stane prvním zástupcem nové třídy léků, které umí útočit na cíle, na něž si zatím léčba netroufala cílit. Tyto látky by v budoucnu měly být schopné léčit také jiné druhy rakoviny.
Vývoj léčiv má mnoho fází. Nejprve se testují na buňkách v laboratořích, teprve později se přechází na výzkumy na zvířatech. A až nakonec přicházejí na řadu testy s lidskými dobrovolníky, jimž se říká klinické testování. To má několik standardních fází:
V první fázi se ověřuje bezpečnost používané látky a vhodné dávkování pro další testy.
Ve druhé fázi klinických testů, do níž nové léčivo zpravidla postupuje až po zjištění, že je dostatečně bezpečné, se ověřuje hlavně jeho schopnost dosáhnout žádoucího účinku proti dané nemoci. Samozřejmě se stále monitorují všechny nežádoucí vedlejší účinky. Je-li nové léčivo dostatečně efektivní, postupuje do třetí fáze.
Třetí fáze klinických testů je nejdražší, nejdelší a nejnáročnější. Jde o studie, jejichž cílem je zjistit, jestli nové léčivo a jeho kombinace s jinými přípravky je účinnější proti dané nemoci než současný zlatý standard léčby. Teprve na základě výsledků třetí fáze klinických testů dochází k povolení nového preparátu pro léčbu dané nemoci v běžné klinické praxi.
Čtvrtá fáze přichází až po schválení léku, je zaměřená na dlouhodobé sledování účinků v lidské populaci.
„Schválení přináší zásadní novou možnost pro pacienty, kteří čelí mimořádně závažnému a historicky obtížně léčitelnému druhu rakoviny. Je naší základní povinností poskytovat pacientům co nejrychleji více léčebných postupů a účinných terapií,“ uvedl úřadující komisař FDA Kyle Diamantas.
Průlomový objev
Rakovinové bujení má mnoho různých příčin. U slinivky břišní ale bývá důvod prakticky vždy stejný: je jím mutace u proteinů, kterým se říká RAS. Kdyby se podařilo je zablokovat, mohlo by to mít zásadně pozitivní dopady na léčbu. Jenže až doposud se to nedařilo, hlavně proto, že RAS má mnoho variant.
Daraxonrasib ale právě to dokáže. Umí potlačit celou řadu variant RAS současně, takže by mu neměla uniknout drtivá většina typů rakoviny slinivky břišní.
Spojené státy schválily lék na základě klinické studie, ve které se vědci pokusili vyléčit pět stovek pacientů s dříve léčeným PDAC, což je vůbec nejčastější forma rakoviny slinivky břišní. Polovina pacientů byla náhodně zařazena do skupiny, která dostávala standardní léčbu (kombinaci různých chemoterapeutických léků), a druhá polovina dostávala denní dávku daraxonrasibu.
Ukázalo se, že lék funguje velmi účinně. Celkově daraxonrasib snížil riziko úmrtí o šedesát procent ve srovnání s chemoterapií, délka přežití se u pacientů užívajících daraxonrasib dostala průměrně na 13,2 měsíce, zatímco u pacientů léčených chemoterapií to bylo jen 6,7 měsíce. Pacienti léčení tímto lékem také žili déle bez jakýchkoli známek toho, že by se jim rakovina šířila: tady byla změna také asi dvojnásobná z 3,6 měsíce na 7,2 měsíce.
Význam léku
Nemusí se to zdát moc, ale zdvojnásobení i této krátké doby dává léčeným spoustu času, kdy mohou ještě žít – a část dokonce bez zdravotních problémů. Testování navíc prokázalo, že lidé léčbu tímto přípravkem snášeli bez větších komplikací a nenašly se žádné neočekávané vedlejší účinky.
V současné době přežije pět let od odhalení této diagnózy jen třináct procent pacientů. Lékaři doufají, že se daraxonrasibu podaří tuto cifru zvýšit. Náznaky z krátkodobějších studií naznačují přínos tak výrazný, že FDA léčivo schválila víc než šest měsíců před plánovaným termínem pro rozhodnutí.
Navíc je to jen začátek. Terapie se totiž stávají tím účinnějšími, čím více zkušeností s nimi lékaři získají. Mohou nacházet lepší kombinace s jinými léky, účinnější způsoby aplikace a dokáží pacienty také zbavit nepříjemných vedlejších účinků. Přesně to se očekává také u daraxonrasibu.
A co Evropa?
Evropská unie má za Spojenými státy ve schvalování jen malé zpoždění. Zatímco v USA má schvalování na starost agentura FDA, v Evropě je to Evropské léková agentura EMA. Ta začala s procesem ve zrychleném řízení na začátku letošního července, má k dispozici i americká data o účinnosti a bezpečnosti přípravku, takže by nemuselo trvat dlouho, aby se lék dostal i do evropských – a tedy i českých – nemocnic k těm, kdo ho potřebují.
V Česku se už tento přípravek používá v klinických testech.
