Jestli v současné době existuje nějaký opravdu obávaný druh rakoviny, pak je to karcinom slinivky břišní. Zatímco oproti jiným typům rakoviny se léčba stále zlepšuje, u něj se to stále nedaří. Až do tohoto týdne. V pondělí totiž vyšly údaje ze třetí fáze klinické studie léku jménem daraxonrasib. A jsou velmi pozitivní.
Rakovina slinivky břišní má úmrtnost přes devadesát procent a ani daraxonrasib ji nedokáže vyléčit. Ale umí prodloužit délku dožití pacientů skoro na dvojnásobek. I když to nemusí vypadat jako žádný zázrak, ve skutečnosti je to pokrok, jakého lékařská věda ohledně karcinomu slinivky nedosáhla za celá desetiletí.
„Věřím, že tento nový přístup představuje velmi důležitý pokrok v oboru, který podle mého očekávání změní praxi lékařů a zlepší péči o pacienty s dříve léčeným metastatickým karcinomem pankreatu,“ uvedl hlavní autor studie Brian Wolpin, ředitel Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research v Dana-Farber Cancer Institute.
Vývoj léčiv má mnoho fází. Nejprve se testují na buňkách v laboratořích, teprve později se přechází na výzkumy na zvířatech. A až nakonec přicházejí na řadu testy s lidskými dobrovolníky, jimž se říká klinické testování. To má několik standardních fází:
V první fázi se ověřuje bezpečnost používané látky a vhodné dávkování pro další testy.
Ve druhé fázi klinických testů, do níž nové léčivo zpravidla postupuje až po zjištění, že je dostatečně bezpečné, se ověřuje hlavně jeho schopnost dosáhnout žádoucího účinku proti dané nemoci. Samozřejmě se stále monitorují všechny nežádoucí vedlejší účinky. Je-li nové léčivo dostatečně efektivní, postupuje do třetí fáze.
Třetí fáze klinických testů je nejdražší, nejdelší a nejnáročnější. Jde o studie, jejichž cílem je zjistit, jestli nové léčivo a jeho kombinace s jinými přípravky je účinnější proti dané nemoci než současný zlatý standard léčby. Teprve na základě výsledků třetí fáze klinických testů dochází k povolení nového preparátu pro léčbu dané nemoci v běžné klinické praxi.
Čtvrtá fáze přichází až po schválení léku, je zaměřená na dlouhodobé sledování účinků v lidské populaci.
Proč je rakovina slinivky tak nebezpečná
Rakovinu slinivky břišní přežije delší dobu jen málokterý léčený pacient, pětiletá míra přežití se u ní pohybuje pouze kolem třinácti procent. Proč právě tento typ zhoubného bujení představuje pro lékaře takovou výzvu? Důvodů je víc.
Tím hlavním je fakt, že se jen špatně odhaluje, dlouho nemá žádné nápadnější negativní projevy, takže uniká pozornosti, dokud není pozdě. Lékaři si ho všimnou nejčastěji až v okamžiku, kdy nádor metastázuje do dalších orgánů v těle a pak je léčba nejen extrémně náročná, ale zejména ničivá, protože se novotvar nedá snadno chirurgicky odstranit z jednoho místa. Včasnému záchytu brání i fakt, že stále ještě neexistují spolehlivé testy, které by vznik nádoru snadno a levně odhalily.
Kolem tohoto typu nádorů navíc vzniká hustá tkáň, jež brání chemoterapii, aby pronikla do buněk, které má ničit, což zase snižuje účinnost léčby. A do toho ještě u většiny případů dochází k mutacím proteinu RAS, což zrychluje růst nádorů. Právě poslední jmenovanou z těchto překážek umí lék vyřešit.
Útok na přesně vybraný cíl
Daraxonrasib se zaměřuje právě na protein RAS. V medicíně se často používají vojenské metafory, jako je třeba „boj s nemocí“ – v tomto případě by se dala léčba zjednodušeně vysvětlit jako útok na zásobovací linie nepřítele. Bez posil nepřátelská armáda nemůže růst, takže nedokáže doplňovat ztráty. A něco podobného dělá i nový lék. Potlačuje řadu variant RAS, což pak brání nádoru se zvětšovat. Díky cílení na více variant proteinu by měl být přípravek účinný proti širší škále typů rakoviny slinivky břišní.
Do studie, která lék ve třetí fázi – tedy u reálných lidí s nemocí – zkoumala, bylo přihlášeno pět stovek pacientů s dříve léčeným metastatickým duktálním adenokarcinomem slinivky břišní neboli PDAC. Právě tato forma nádoru je nejběžnější. Polovina pacientů dostávala standardní léčbu, která spočívala v kombinaci různých chemoterapií, ta druhá pak jednou denně ústně podávaný daraxonrasib.
Podle výrobce léku překonal tento přípravek všechny cíle, které si vědci stanovili. Celkově činila průměrná délka přežití u pacientů užívajících daraxonrasib 13,2 měsíce, zatímco u pacientů podstupujících standardní chemoterapii to bylo 6,7 měsíce. Podle společnosti lidé lék dobře snášeli a nevyskytly se u nich ani žádné neočekávané zdravotní problémy, které by ještě víc zhoršily jejich nemoc. Pouhý půlrok nemusí znít jako zásadní výhra, ale jde o průměrné hodnoty, takže u řady léčených může jít i o celé roky. A navíc je to pouhý začátek tohoto léku, jeho další úpravy mohou přinést další vylepšení.
Výrobce na základě dat z této studie hodlá požádat americké kontrolní orgány, tedy FDA, aby přípravek schválily. Úspěch je dokonce tak velký, že žádost cílí na takzvané prioritní schvalování, které může trvat jen několik měsíců – první Američané by tedy mohli dostat lék už letos v létě. Evropské orgány většinou na schválení těmi americkými reagují velmi rychle a umožní pak danou látku registrovat i v Evropě.
