Mezinárodní tým vědců a lékařů v Brně úspěšně pokračuje v testování přípravku na dosud nevyléčitelnou Huntingtonovu chorobu. V Česku jí trpí kolem tisícovky lidí. Čeští experti společně s kolegy z Nizozemí a Velké Británie aplikují lék přímo do mozku speciálně vyšlechtěným miniaturním prasatům. Projekt splňuje veškeré evropské i národní právní předpisy pro výzkum na zvířatech.
Přístroje na nejvyšší úrovni, špičkoví neurochirurgové, mezinárodní tým odborníků. Jen pacient je poněkud netypický. Miniaturní prase nemocné lidskou Huntingtonovou chorobou.
„Včlenili jsme do genomu miniaturních prasat lidskou sekvenci, a právě proto můžeme v těchto dnech proti této sekvenci použít vektor, který způsobí snížení mutovaného, škodlivého toxického proteinu,“ vysvětlil ředitel Centra PIGMOD Jan Motlík.
Nový lék sníží množství toxického proteinu
Protein může za to, že v mozku postupně odumírají nervové buňky. Nemocný začne trpět poruchami pozornosti, nekontrolovatelnými pohyby, demencí.
Nový lék nejspíš dokáže nemoc v raném stadiu zastavit. Nejprve je ale třeba pomocí magnetické rezonance zjistit ohniska nemoci. „Nemoc je vždycky v určité oblasti v mozku. Snažíme se navigovat skrz mozek, abychom se ostatním oblastem vyhnuli. Na obrazovce se snažíme ukázat, kam chceme zacílit,“ popsal neurovědec z Nizozemí Bas Blits.
- Huntingtonova choroba, zkráceně Huntington či HD, dříve známá jako Huntingtonova chorea, je vzácné dědičné neurodegenerativní onemocnění mozku charakteristické nekoordinovanými trhavými pohyby těla a snížením mentálních schopností postihující jedince obojího pohlaví. Samotná nemoc není smrtelná, ale výrazně oslabuje imunitní systém, a tak snižuje průměrnou délku života. Touto nemocí trpí sedm ze sta tisíc lidí.
Nemoc, poprvé popsaná roku 1872 americkým lékařem Georgem Huntingtonem, je dědičná. Pravděpodobnost, že ji potomci zdědí, je padesátiprocentní. Poprvé se projeví mezi 30. a 40. rokem života. „Kdyby se podal tento lék, který by blokoval tvorbu patologického Huntingtonova proteinu, pacientovi by prodloužil a v optimálním případě zachránil život,“ řekl vedoucí skupiny Intervenční srdeční elektrofyziologie FNUSA-ICRC Zdeněk Stárek.
Lék zatím dostala celkem dvacítka prasat. První výsledky budou mít vědci po půl roce, další pak po dvou letech. Po tu dobu budou prasata s lékem normálně žít. Pokud půjde všechno podle plánu, mohla by klinická studie, do které se zapojí zhruba patnáct pacientů, odstartovat v roce 2019. A lék dostupný na trh by mohl být za 5 až 10 let.
