Experimentální genová léčba, která má pomoci dětem s nevyléčitelnou svalovou dystrofií, se testuje v České republice. Mezinárodní studie se účastní několik pacientů, mezi nimi šestiletý Jirka z Nového Hrozenkova. Nový lék může podle lékařů poprvé zmírnit nemoc, která ničí svalstvo.
Na první pohled není na Jirkovi nic znát. Hůř ale vstává, víc padá a chodí po špičkách. Už ve třech letech mu lékaři zjistili nevyléčitelnou nemoc – Duchennovu svalovou dystrofii.
„Děti s touto diagnózou končí obvykle mezi desátým a dvanáctým rokem věku na vozíku. A kolem dvacátého roku věku nastupují i dechové problémy,“ uvedl zástupce přednosty Kliniky dětské neurologie Fakultní nemocnice Brno Petr Vondráček.
Právě Jirka splňoval podle lékařů podmínky pro testování nového léku, které probíhá i v Praze a v Brně. Každý týden tam dostává injekci speciálního přípravku. Za nemoc, která postihuje jen chlapce, může chyba v genu. Vědci přišli na to, jak chybný úsek přeskočit.
„Tato léčba se snaží změnit těžkou formu Duchennovy svalové dystrofie na lehčí typ nemoci, který není spojený s tak závažným průběhem,“ uvedla primářka brněnského oddělení lékařské genetiky Renata Gaillyová. Lékaři se shodují, že jde o historický přelom.
Zdravotní stav dětí, kteří jsou do studie zapojeni, lékaři důkladně kontrolují, v laboratoři i v ordinaci. Pravidelné testování podstupuje Jirka co tři měsíce, lékaři zjišťují, co všechno zvládne. „Kdyby mu to aspoň oddálilo ty těžké komplikace, tak by to byl zázrak,“ uvedla matka Jirky Kateřina Orságová.
První výsledky genové léčby mají lékaři znát letos, testovat ji budou dál. Pomohla by jen v Česku desítkám dětí. Více v magazínu Tep v sobotu v 11,05 i v neděli večer o půl deváté na 24.
