Vědci oznámili, že implantovali buňky slinivky břišní upravené technologií takzvaných genetických nůžek CRISPR člověku s cukrovkou 1. typu. Experimentální studie skončila úspěchem – buňky po dobu několika měsíců vyráběly spolehlivě hormon inzulin, který řídí hladinu cukru v krvi. Výzkum se ale zároveň potýká s problémy a nejistotou.
Studie, která proběhla v americkém Washingtonu v soukromé společnosti Sana Biotechnology, nabízí podle expertů do budoucna nadějné vyhlídky, že by se mohl milionům lidí po celém světě změnit život. Ovšem pokud překoná nedostatky, jež zatím má.
Cukrovka prvního typu je nemoc, která u nemocného člověka způsobuje závislost – musí po zbytek života brát hormon inzulin, jinak se jeho organismus nedokáže vyrovnat s nerovnováhou cukru v těle. Diabetikům s tímto typem problému sice pomáhá i dieta a změna životního stylu, ale bez inzulinu a jeho pravidelných injekcí se neobejdou.
- Diabetes mellitus, česky úplavice cukrová, krátce cukrovka, je souhrnný název pro skupinu závažných chronických onemocnění, která se projevují poruchou metabolismu sacharidů.
- Rozlišují se dva základní typy: diabetes I. typu a diabetes II. typu, které vznikají důsledkem absolutního nebo relativního nedostatku inzulinu. Obě dvě nemoci mají podobné příznaky, ale odlišné příčiny vzniku. V prvotních stadiích diabetu I. typu jsou ničeny buňky slinivky břišní, které produkují hormon inzulin, vlastním imunitním systémem. Proto se řadí mezi autoimunitní choroby. Diabetes II. typu je způsoben sníženou citlivostí tkání vlastního těla k inzulinu.
Zdroj: Wikipedia
Jedinou cestou, jak se cukrovky zbavit, je transplantace buněk, které inzulin vyrábí a řídí jeho produkci. Transplantace samotných buněk nezabírá, musí se implantovat celé jejich takzvané „Langerhansovy ostrůvky“, což jsou části slinivky břišní. Bez nich ale člověk nemůže žít, takže se musí získávat od mrtvých dárců.
Takový zákrok může obnovit produkci inzulinu až na několik let, ale provádí se jenom zřídka – brání tomu jednak nedostatek dárcovských slinivek, ale také nutnost celoživotní imunosupresivní léčby, která s sebou nese riziko infekce, rakoviny a dalších závažných vedlejších účinků.
Buňky, které umí vyrábět inzulin
Vědci z několika společností dokázali v poslední době přijít na to, jak nedostatek slinivek obejít – a to pomocí takzvaných pluripotentních kmenových buněk. To jsou buňky, z nichž se dají v laboratoři vytvořit téměř jakékoliv jiné buňky lidského těla – tedy i buňky Langerhansových ostrůvků.
Jen ve Spojených státech trpí cukrovkou prvního typu asi dva miliony lidí – a v posledních letech této nemoci přibývá mezi mladými lidmi. Podle odborného časopisu Nature o tyto klienty usiluje rovnou několik biotechnologických společností, které investují do výzkumu. Pro srovnání, v Česku se s nemocí potýká zhruba šedesát tisíc lidí.
Nejdále v bádání je podle Nature společnost Vertex. Ta loni v červnu oznámila, že provedla transplantaci ostrůvků získaných z embryonálních kmenových buněk u dvanácti lidí s diabetem 1. typu. Po roce od zákroku už deset účastníků nepotřebovalo žádné další injekce inzulinu. Společnost proto v současné době plánuje požádat o regulační schválení této buněčné terapie.
Podobně daleko je čínská společnost Reprogenix Bioscience v čínském Chang-čou, která vytváří ostrůvky z přeprogramovaných kmenových buněk odvozených z tukové tkáně samotného příjemce. Firma zatím neposkytuje tolik informací jako její americký konkurent, ale první zprávy podle odborného tisku také hovoří o úspěchu.
To ale neřeší druhý výše popsaný problém. Tyto dvě terapie totiž vyžadují užívání látek, které potlačují imunitu a způsobují řadu dalších zdravotních problémů: tělo s narušenou imunitou je totiž zranitelné množstvím nemocí a léčba tak úplně nezvyšuje kvalitu života.
Tělo totiž tyto cizí buňky odmítá, pokládá je za vetřelce a snaží se je zničit. Vyřadit část imunitního systému je jediná cesta, jak zabránit tomu, aby organismus implantované buňky nezničil.
Pokus a nejistota
Pokrok, který reportuje americká společnost Sana, by všechny tyto projekty urychlil o celé roky. Našel totiž cestu, jak upravit implantované buňky tak, aby na ně imunitní systém neútočil, což by znamenalo, že by buňky z laboratoře šlo poskytnout bez rizika mnohem více lidem.
V tomto experimentu vědci začali s buněčnými ostrůvky od zemřelého dárce, který neměl cukrovku. Pomocí systému úpravy genů CRISPR deaktivovali dva geny, které normálně pomáhají označovat cizí vetřelce pro T-lymfocyty, jež jsou první linií obrany imunitního systému.
Poté pomocí viru dopravili do buněk genetické instrukce pro protein CD47. Ten slouží jako ochranný signál, který říká imunitnímu systému, aby nechal cizí, geneticky upravené buňky, na pokoji a ignoroval je. Výsledky samy o sobě byly přesvědčivé a podle Nature velmi pozitivní.
Problém je, že zatím tato metoda není ani zdaleka bezchybná. Menší nezávislé výzkumy nedokázaly v buňkách tyto výsledky zopakovat. Experiment navíc neprobíhal roky, ale jen měsíce, takže ani není jisté, jestli opravdu metoda funguje dlouhodobě.
Kombinace obou metod, tedy CRISPRu a kmenových buněk, přináší naději. Aby se ale neproměnila ve zklamání, je zapotřebí ještě doladit „drobné detaily“, které však zatím brání nasazení této biotechnologie do praxe. Vědci jsou tedy zatím přes rozsáhlé mediální nadšení spíše opatrně optimističtí.
