Tým vědců z londýnského Institutu pro výzkum rakoviny (ICR) tvrdí, že významně pokročil ve vývoji léku proti agresivnímu typu dětského nádoru mozku. První klinické testy nového přípravku by mohly začít v příštích dvou letech.
Takzvaný difúzní intrinsický pontinní gliom (DIPG) je velmi agresivní typ nádoru mozku. Vyskytuje se pouze výjimečně, například ve Spojených státech jím za rok onemocní 150 až 300 dětí. Ve Velké Británii se jedná přibližně o několik desítek případů ročně.
Na DIPG přitom zatím neexistuje účinný lék. Pouze méně než procento nemocných s touto diagnózou žije více než pět let. Tým profesora Chrise Jonese z ICR nyní ale tvrdí, že by se to už brzy mohlo změnit.
Jonesovi a jeho kolegům se totiž podařilo odhalit genetickou mutaci, která se na postupu nádorů DIPG podílí. Ve spolupráci s kanadskou farmaceutickou společností M4K Pharma pak vědci vyvinuli novou řadu léků, která by šíření této nemoci mohla zabránit.
Klinické testy by mohly začít do dvou let
„Během předklinické práce jsme dosáhli velmi slibného stadia,“ řekl podle deníku The Guardian profesor Jones s tím, že první klinické testy by se mohly uskutečnit už brzy. „Poté vyrobíme první léčbu vyvinutou speciálně na dětskou rakovinu,“ dodal Jones.
„Identifikovali jsme pět hlavních kandidátních léčiv pro další předklinické studie a očekáváme, že klinické testy budou zahájeny do dvou let,“ upřesnil ředitel společnosti M4K Pharma Owen Roberts.
Kdy budou léky dostupné, ale zatím podle Jonese není jasné. „Během klinických studií musíte splnit celou řadu protokolů, což se nedá uspěchat,“ vysvětlil.
„Na druhou stranu má toto onemocnění velice rychlý postup. Průměrná doba přežití je devět měsíců. To znamená, že když bychom dítěti podali nějakým způsobem účinný lék, velmi rychle poznáme, že se kvalita života nemocného dítěte zlepšila,“ dodal Jones.
Klíčovou roli při výzkumu sehrála nadace s názvem Abbie's Army. Ta týmu profesora Jonese poskytla část finančních prostředků. Organizaci založili manželé Misfudovi, jejichž šestiletá dcera Abbie tomuto agresivnímu typu rakoviny podlehla v roce 2011.
„Abbie byla celý náš svět,“ řekla Amanda Misfudová. „Žádný rodič nikdy nechce slyšet, že žádná léčba ani naděje neexistuje, a také by to nikdy slyšet neměl,“ dodala.
Nemoc postupuje velmi rychle
Nádory mozkového kmene DIPG napadají hlavové nervy dětí ve věku od 3 do 16 let a ničí nervy, které zásobují oční, obličejové a polykací svaly.
Nádor postihuje také čelní nebo spánkové laloky mozku. To má za následek ochabování paží nebo nohou a problémy s mluvením a chůzí. K příznakům patří zdvojené vidění, neschopnost dovírání očních víček, povisnutí jedné strany obličeje a potíže se žvýkáním a polykáním.
S rozrůstajícím se nádorem děti nejprve ztratí schopnost používat končetiny, poté přestanou být schopné polykat a dýchat. Navzdory zhoršenému tělesnému stavu si ale zachovávají své mentální schopnosti.
Nádor roste hluboko v mozku, proto operace není možná. Doba přežití delší než dvanáct až čtrnáct měsíců není obvyklá.
