Léky na vzácná onemocnění budou dostupnější. Pacientům s cystickou fibrózou se bude lépe dýchat

Poslaneckou sněmovnou prošla novela o veřejném zdravotním pojištění. Souhlas poslanců má zajistit dostupnější péči pro všechny pacienty, kteří potřebují nejnovější medikamenty. Průlomem v používání inovativních léků v Česku byl mimo jiné lék Kaftrio. Jeho proplácení pacientům s cystickou fibrózou tento týden oznámila VZP. S úhradou počítají i ostatní zdravotní pojišťovny. V Česku je podle posledních údajů přes 680 nemocných. Nový lék může pomoct zhruba dvěma třetinám z nich.

Video Události: Novela zákona přiblíží léky pacientům se vzácnými nemocemi
video

Události: Novela zákona přiblíží léky pacientům se vzácnými nemocemi

„Kaftrio je nejmodernější lék, který opravdu mění chod a léčbu cystické fibrózy, protože cílí na podstatu onemocnění. Je to lék, který patří do skupinky takzvaných kauzálních terapií,“ přiblížil přednosta ústavu mikrobiologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy Pavel Dřevínek, který působí i v Nemocnici Motol.

Cystické fibróze se právě v motolské nemocnici věnují odborníci dlouhodobě. Zapojili se i do klinické studie a pomohli tak prokázat, že lék Kaftrio skutečně funguje. Díky tomu se už devět pacientů tímto přípravkem léčí. Medikament pomohl velmi rychle, během několika dní se jim lépe dýchalo.

K dalším pacientům s tímto onemocněním by se měl lék dostat brzy, tlačí je čas. V České republice pacienti s cystickou fibrózou umírají průměrně v 25 letech. Žádost se svým lékařem řeší i Markéta Mikšíková. „Já jsem se měla dožít 18 let a je mi 32. Jestli díky takovým lékům můžu mít ještě deset let navíc, tak to je něco úplně neuvěřitelného,“ svěřila se.

Cystická fibróza pacientům ucpává průdušky

Při cystické fibróze v plicích vzniká hustý hlen, který tělo nedokáže zředit a ani se ho zbavit. Postupně ucpává jednotlivé průdušky a nemocní nemůžou pořádně dýchat. V hlenu se navíc usazují nebezpečné bakterie, často takové, na které špatně účinkují antibiotika.

Příčinou nemoci je chyba v genetické informaci, kvůli které nepracují chloridové kanálky. Ty fungují jako silnice, po kterých se z buňky přes membránu převáží, co je potřeba. Jenže nemocní tyto cesty buď vůbec nemají, anebo se po nich nedá projet. A právě to lék mění –⁠ zajistí, že chloridové kanálky budou pracovat. První zlepšení by měli pacienti pocítit rychle.

„Během několika málo dní najednou nepociťují žádnou limitaci v dýchání a začínají se cítit jako zdraví (…) Nepotřebují tak často antibiotika, nepotřebují tak často hospitalizace, nepotřebují odhleňovat, protože nemají co,“ vyjmenoval účinky Dřevínek. „Zajímavý vedlejší účinek toho celého je těhotenství, začínáme mít pacientky s cystickou fibrózou, které těhotní,“ doplnil lékař.

Tři pilulky dokážou změnit život všem pacientům, kteří mají alespoň jednu mutaci delta (jde jen o shodu jména, nijak nesouvisí s variantou delta u covidu-19 –⁠ pozn. red.). Těch je většina, u nás jde asi o 330 lidí. „Pacientům se nakonec bude zlepšovat možná i trávení, dokonce se předpokládá, že se bude zlepšovat jejich komplikace s cukrovkou,“ řekl Dřevínek.

V Evropě se zatím smí Kaftrio používat u nemocných starších 12 let. Ve Spojených státech ho od minulého týdne mohou dostávat i děti starší šesti let. Věková hranice by se ale mohla posunout i v tuzemsku, podle Dřevínka během půl až jednoho roku.

„V případě, že dojde ke schválení evropskou agenturou, budeme aktualizovat společná stanoviska a umožníme samozřejmě léčbu pacientů od šesti let,“ řekl náměstek ředitele VZP David Šmehlík. Právě společné stanovisko celý proces zrychlí.

Ostatní pojišťovny ho zatím podepsané nemají, s úhradou léku Kaftrio ale počítají. „Pokud bude dodržen postup, to znamená, že bude o úhradu požádáno a bude schválena revizním lékařem, tak péče bude uhrazena,“ prohlásila předsedkyně Lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Kateřina Podrazilová. Dostávat by ho měli od července.

V prvním roce VZP předpokládá, že hrazení léčby Kaftriem bude mít na rozpočet dopad 541,5 milionu korun. Podle Šmehlíka ale pojišťovna získala od výrobce slevu, a tak část peněz získá zpět. „Dostali jsme velmi výhodné podmínky, možná jedny z nejlepších v Evropě, pro úhradu těchto přípravků,“ uvedl Šmehlík.

Novela, kterou v pátek schválili poslanci, však nepomůže pouze pacientům s cystickou fibrózou. Ačkoliv některá onemocnění se vykytují jen zřídka, dohromady jsou vzácných nemocí tisíce. Pacientů s ne zcela častými diagnózami je tedy celkem značné množství. V Česku jde asi o pět procent celé populace. V Evropě jde odhadem o 30 milionů lidí, celosvětově asi o 350 milionů lidí.

Video 90’ ČT24 - Vzácná onemocnění, inovativní léky
video

90’ ČT24: Vzácná onemocnění, inovativní léky

Zdroj: ČT24

Rozhodnutí jednotlivých pojišťoven o hrazení péče by se už neměla lišit

Díky novele o zdravotním pojištění by měly být kromě léků na vzácná onemocnění dostupnější také vysoce inovativní přípravky, které dávají šanci pacientům s rakovinou a dalšími chorobami. Rozhodnutí sněmovny tak znamená naději pro desítky tisíc lidí trpících Alzheimerovou chorobou. Lék, který mírní projevy nemoci, schválili ve Spojených státech.

Novela také sjednocuje třeba pravidla nároku pacienta na lék, dosud často rozhodovaly pojišťovny rozdílně. V případě léků na vzácná onemocnění se na schvalování budou podílet i pacientské organizace. „V rozhodování bude systém. Čas by se měl viditelně zkrátit, což je pro nás velká naděje, protože našim pacientům utíká čas mnohem rychleji,“ přiblížila předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění Anna Arellanesová.

Ondřej Dostál (Piráti), expert strany na zdravotnictví, označil zákon za provizorium, protože na rozhodování pojišťoven se podle něj budou podílet jen pacientské organizace pro vzácná onemocnění. „Přetrvává obrovská diskriminace pacientů s rakovinami nebo roztroušenými sklerózami (…) Tady se musí ještě hodně změnit k lepšímu,“ řekl v pořadu 90' ČT24.

A zákon definuje i pacientskou organizaci. Díky pozměňovacímu návrhu poslanců ji bude splňovat i Alzheimerovská společnost, která není spolkem, ale obecně prospěšnou společností. „Teď máme jasně definici v zákoně, je tam napsáno, že musí mít ta pacientská organizace jasné transparentní financování, musí předkládat účetní uzávěrku,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).