Metoda CRISPR může změnit lidstvo a případně všechny další generace. Funguje jako nůžky, s nimiž je možné vystřihnout kousek genetické informace. Znamená to velké etické otázky, ale také velké příležitosti třeba v medicíně, kde se může podílet na léčbě dosud neléčitelných nemocí. Výrazně se na této metodě podílel i český vědec Martin Jínek. I o něm mluvila spoluautorka metody, která za svou práci získala Nobelovu cenu, Emmanuelle Charpentierová. Vědkyně poskytla obsáhlý rozhovor pořadu Hyde Park Civilizace.
Genetické nůžky mohou pomoct s léčbou vzácných onemocnění. Na metodě CRISPR se podílel i český vědec
Události: Úprava genetické informace (zdroj: ČT24)
Cystická fibróza, Duchenneova svalová atrofie, Huntingotonova choroba nebo srpkovitá anémie. Čtyři vzácné choroby, za které můžou mutace našich genů. Právě tady je nadějí pro pacienty léčba pomocí technologie CRISPR. Pomohla už Victorii Grayové, která dlouhé roky žila s nesnesitelnou bolestí, kterou způsobovalo dědičné onemocnění krve.
V roce 2019 se stala první pacientkou se srpkovitou anémií ve Spojených státech, u které lékaři využili metodu CRISPR. „Už nemusím snášet silnou bolest. Začala jsem nový život, místo dlouhých pobytů v nemocnici. Mé děti se nemusí bát, že ztratí matku kvůli srpkovité anémii,“ popsala Grayová.
„Dovedeme izolovat buňky a upravit je mimo organismus a vybrat ty správné korekce a znovu to vložit do organismu po úpravě. A tak by člověk mohl být zachráněn jednou jedinou akcí,“ vysvětlil ředitel Českého centra pro fenogenomiku Radislav Sedláček.
Právě tento způsob léčby srpkovité anémie čeká na schválení amerických úřadů. Aktuálně běží okolo stovky klinických studií, kdy se terapie založená na metodě CRISPR zkouší u pacientů. V případě úspěchu by se pak léčba dostala postupně i do Evropy.
Metodu už teď používají i Češi. Patří mezi špičku ve vytváření myších modelů. A díky nim vědci můžou studovat vznik různých nemocí i testovat novou léčbu. Takzvané molekulární nůžky využívají vědci třeba pro výzkum v oblasti vzácných onemocnění. „Asi 80 procent těchto onemocnění je založeno geneticky a my víme přesně, jakou mutaci ta která choroba má,“ dodal Sedláček.
Nejde ale jen o vzácné nemoci. Velké využití má CRISPR i v léčbě různých druhů rakovin, cukrovek nebo srdečních onemocnění.
Hyde Park Civilizace: biochemička Emmanuelle Charpentierová (zdroj: ČT24)
Hledání chyby
CRISPR jsou molekulární nůžky, které můžou stříhat velmi snadno a rychle. Je to jako hledání a nahrazení překlepu v textu. Když vím, jakou hledám chybu, zadám ji do vyhledávání, napíšu správnou verzi a chybu opravím. U CRISPR to funguje podobně. Jen hledáme překlep v genetické informaci. CRISPR chybu najde a buď ji vymaže, anebo vloží nový text.
U každé nemoci jsou chyby jinde a někdy dokonce na více místech. Třeba u cystické fibrózy, kterou lékaři v Česku ročně diagnostikují u třiceti dětí. Genetické nůžky chtějí u této nejrozšířenější vzácné nemoci použít k opravě buněk v plicích pacientů. Ti by se díky tomu pak zbavili hlenu a mohli lépe dýchat. Na první klinické testy se ale teprve čeká.
Postup stojí na přístupu, který si vyvinuly bakterie, aby se ubránily virům. Aby mohly tyto genetické nůžky stříhat, zajistil Čech Martin Jínek. A hovoří o něm i právě Emmanuelle Charpentierová. „Martin Jínek je velmi talentovaný strukturní biolog. Je opravdu hodně chytrý, takže pro mě byla radost s ním spolupracovat,“ uvedla.
„Máme víc bakterií než buněk vlastního těla. Od bakterií jsme se hodně naučili. Jsou všude kolem nás a díky nim máme úžasné technologie, jako je CRISPR. Bakteriím hodně dlužíme,“ sdělila také v rozhovoru Charpentierová.
Etická otázka
CRISPR ale přináší otřesy i v jiné rovině. Třeba když čínský vědec Che Ťien-kchuej oznámil narození dvojčat bez genu, který umožňuje vstup viru HIV do buňky. Experiment provedl na vlastní pěst, chtěl pomoct HIV pozitivním mužům, aby mohli mít zdravé děti.
„Cítím silnou zodpovědnost, protože to není jen první dítě, ale také vzor, jak k těmto věcem přistupovat vzhledem k etice společnosti. Pokud bych to neudělal já, udělal by to někdo jiný,“ uvedl čínský věděc.
Spustil ovšem i ostrou etickou debatu. Kvůli zdraví holčiček Lulu a Nany a jejich případných dětí, protože i ty by tuto změnu zdědily. A také kvůli otevření nových možností, jak měnit lidskou DNA. „Za dvacet nebo třicet let nebudou genetické úpravy vyvolávat jakékoli etické otázky,“ míní vědec.
O osudu prvních dvou a jím později geneticky upravené i třetí holčičky není nic známo. I když autor jejich úprav ujišťuje, že jsou v pořádku s rodiči. On sám po tříletém vězení našel nové místo, a to v institutu genetického lékařství ve Wu-chanu.
Celosvětově je řada vědců a firem, které metody úpravy genů CRISPR využívají nejen k úpravě genetické informace člověka. Díky ní je totiž také možné rychleji a cíleně měnit vlastnosti rostlin, aby třeba líp odolávaly výkyvům počasí nebo měly víc vitaminů. A jde o obor, který se rozvíjí extrémně rychle.