Rodiny nemocných a specialisté se snaží dostat do Česka lék proti Friedreichově ataxii, který nově schválila Evropská léková agentura. Vzácná choroba poškozuje nervový systém pacienta. V tuzemsku jí potvrzeně trpí asi padesát osob, celkem jich ale může být kolem dvou set. Léků na vzácné nemoci přibývá.
Odborníci a rodiny nemocných chtějí získat do Česka nový lék proti vzácné Friedreichově ataxii
Události: Nový lék na vzácnou chorobu (zdroj: ČT24)
Jedním z lidí trpících Friedreichovou ataxií je třiadvacetiletý Šimon Houška. Pohybuje se s chodítkem, bez pomoci zvládne jen pár kroků. Na základní škole přitom ještě sportoval, ale před osmi lety začal mít problémy se srdcem a skoliózou páteře.
„Neudrží rovnováhu, to je na tom asi nejvíc markantní, ztrácí se mu motorika,“ popsala jeho matka Michaela Houšková. Jiní pacienti podle ní mohou mít potíže s mluvou.
„Svým průběhem patří k těm nejzávažnějším. Nepostihuje jen mozeček, ale také dráhy, které spojují mozek s končetinami,“ vysvětlil Martin Vyhnálek z Centra hereditárních ataxií pražské Fakultní nemocnice Motol. Právě zde se starají o většinu osob s touto nemocí v Česku.
Naděje na léčbu
Zhoršování nemoci může zastavit nový lék. „To je šance pro pacienty, že se jim nemoc stabilizuje, zlepší i ten psychický stav. Pro nás je to strašně důležitý moment,“ řekl otec nemocného Vladimír Houška.
Rodiny i specialisté jednali o schválení s pojišťovnou. Podle ředitele VZP Zdeňka Kabátka by proces mohl trvat několik měsíců. V ojedinělých případech mohou pacienti žádat o výjimku. „Může být prvotní šancí, na kterou se potom připojují další léčby, třeba i genová,“ podotkl Vladimír Houška.
Debatu o proplácení další nákladné terapie, jako je ta genová, vyvolal případ mladého Martina Zatloukala. Ten nedávno podstoupil operaci díky dárcům, kteří na jeho léčbu vybrali 150 milionů korun.
