Dětem s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) by mohl pomoci nový přípravek, který zpomaluje postup nemoci a oddaluje ztrátu schopnosti chůze. V Česku ho pojišťovna zatím schválila prvnímu pacientovi. Onemocnění, při němž postupně odumírají svaly, zatím nelze zcela vyléčit. Nemocí trpí v zemi přes 350 lidí.
Bratři Máchovi rádi kopou do balonu, teď ale hrají především o čas. Byly jim dva a čtyři roky, když jim lékaři diagnostikovali Duchennovu svalovou dystrofii. „Starší syn se hůř zvedá ze země, pro mladšího jsou problém schody. Teď se mě ptal, jestli se díky tomu léku dožije padesáti,“ popsala jejich matka Eva Máchová.
Pojišťovna ale žádost o nový lék zamítla. Rodina nyní měsíc čeká na výsledek odvolání. „Argumentovali tím, že kdyby ten lék dali jednomu, znamenalo by to, že už vlastně není vzácný,“ uvedla Máchová.
„Duvyzat to dělá bez vedlejších efektů, zatímco kortikosteroidy tyto účinky mají. Když se na kluky podíváte – Patrik má jedenáct let, ale vzrůstově odpovídá sedmiletému dítěti,“ přiblížil otec chlapců Jan Mácha.
Pro koho je léčba vhodná
Rodinám pomáhá s žádostmi organizace Parent Project ve spolupráci s lékaři. Zatím jde asi o dvacítku dětí kolem deseti let. Právě v tomto věku většina pacientů končí na vozíku. „Každý pacient je jedinečný – má jiné poškození genu i jinou progresi onemocnění. Každý z těch chlapců hraje o čas, protože poškození svalů je nevratné,“ vysvětlila ředitelka Parent Project Jitka Reineltová, která má sama syna s DMD.
„Má zcela jiný mechanismus účinku než dosud používaná léčba. Predikční programy ukazují, že by mohl prodloužit samostatnou chůzi v řádu let,“ uvedla primářka Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol a Nemocnice Na Homolce Jana Haberlová.
Schvalování zatím pokračuje
Podle lékařů i pacientské organizace by byl přípravek momentálně vhodný přibližně pro šedesát dětí. Pojišťovny zatím řešily jedenáct žádostí, z nichž sedm je stále v procesu. Tři žádosti zamítly.
V únoru rodina osmiletého Jáchyma na výsledek ještě čekala. Nakonec u pojišťovny uspěla. „Nám to dává hlavně čas, kdy syn bude v rámci možností fungovat normálně a bude schopný déle fungovat samostatně,“ řekl jeho otec Martin Salot.
Lék lze zatím získat pouze prostřednictvím výjimky. Správní řízení, které by umožnilo jeho běžné předepisování, dosud neskončilo. „V současné době je ve fázi shromažďování a hodnocení podkladů pro vydání rozhodnutí. V jeho rámci byli účastníci řízení vyzváni k doplnění farmakoekonomických analýz a předložení odhadovaného počtu pacientů,“ uvedl ve vyjádření pro ČT Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL).
Výsledek zatím podle úřadu nelze odhadnout, stejně jako případný termín zařazení léku na seznam hrazených přípravků.
