Izraelští vědci ukázali cestu k poražení nejsmrtelnějších druhů rakoviny. Zapojili genetické nůžky CRISPR

Experti z Telavivské univerzity představili své úspěchy v boji proti rakovině. Ukázali, že genetický nástroj CRISPR/Cas9 je velmi účinný při léčbě rakovinných metastáz. Jedná se podle nich o velmi povzbudivé zjištění při hledání obecného léku proti rakovině.

Vědci vyvinuli na základě této pokročilé technologie nový systém, který je schopný velice přesně zacílit přímo na rakovinové buňky a zničit je pomocí genetické manipulace. Izraelští experti nazvali tuto protinádorovou zbraň CRISPR-LNPs.

Jeho hlavním nástrojem je „poslíček“ mRNA, neboli messenger RNA. Umožňuje enzymu Cas9 rozstříhat správným způsobem DNA v buňce.

  • mRNA je jednovláknová nukleová kyselina, která vzniká během transkripce DNA a slouží jako předpis pro výrobu bílkoviny na základě genetické informace přepsané podle genetického kódu. Zkratka „mRNA“ pochází z angličtiny, ve které se tato molekula označuje jako messenger RNA, což znamená „poslíček“

Hlavním autorem výzkumu popsaného v odborném časopise Science Advances je profesor Dan Peer, spolupracoval na něm ale s desítkami předních izraelských a amerických expertů na nanomedicínu.

„Jedná se o první studii na světě, která prokazuje, že nástroj CRISPR se dá účinně využít k léčbě rakoviny na živém tvorovi,“ uvedl Peer. Jeho práce zatím byla testována jen na zvířatech, ale jde o natolik obecné buněčné mechanismy, že by neměl být problém použít ji v budoucnosti po dalším prostudování a schválení i na lidech – a to se stejnou účinností.

Podle Peera jde o revoluční objev: „Musím zdůraznit, že tohle není chemoterapie. Nejsou zde žádné vedlejší účinky a rakovinová buňka, která je tímto způsobem léčená, se už nikdy znovu nemůže aktivovat. Molekulární nůžky Cas9 rakovinovou DNA prostě vystřihnou a tím ji neutralizují – napořád tak zabrání jejímu dalšímu množení,“ vysvětlil vědec.

Je to metoda, která skutečně rozhýbala svět. A už si nepamatuju dlouho, že by nějaká taková revoluční metoda existovala. CRISPR bude během několika let používat každá laboratoř, každá nemocnice a ten potenciál je obrovský.
Radislav Sedláček
vedoucí českého centra fenogenomiky, Ústav molekulární genetiky AV ČR

Zatímco chemoterapie se nedají přesně zacílit a agresivní léky tak poškozují i zdravou tkáň, CRISPR dokáže najít nemocnou buňku zcela konkrétně a zasahuje chirurgicky přesně jen do ní – zdravé buňky v okolí tedy tímto zákrokem vůbec netrpí.

Přesvědčivé výsledky

Aby si vědci ověřili účinnost této terapie budoucnosti, testovali ji na dvou z nejvíce smrtících druhů rakovin: na glioblastom a metastázující rakovinu vaječníků.

Glioblastom je nejagresivnější z mozkových nádorů – většina nemocných s ním umírá do 15 měsíců po diagnóze a pět let s ním přežijí pouhá tři procenta lidí. Při výzkumu se ukázalo, že stačí jediná léčba pomocí CRISPR-LNPs a myším s tímto nádorem se prodlouží průměrná délka života na dvojnásobek – celkově se u nich zvýšila pravděpodobnost přežití o 30 procent.

Rakovina vaječníků je nejvíce smrtelným nádorem ženských rozmnožovacích orgánů a patří také k velmi časté příčině úmrtí u žen. U většiny pacientek se ho totiž podaří rozpoznat až v době, kdy vytvoří po celém těle metastázy. V uplynulých letech se sice podařilo jeho léčbu výrazně zlepšit, ale přesto tuto nemoc přežije jen asi třetina žen. Když izraelští vědci nasadili CRISPR-LNPs, přežilo léčených myší o 80 procent více.

Lék ukrytý v DNA

„Technologie CRISPR je schopná najít a změnit jakýkoliv genetický úsek. Přinesla revoluci do naší schopnosti zničit, opravit, nebo dokonce nahradit geny zcela cíleným a personalizovaným způsobem,“ uvedl profesor Peer.

Letos dostaly objevitelky CRISPR/Cas9 za své dílo Nobelovu cenu za chemii.

„Přes rozsáhlý výzkum jsou ale její klinické aplikace stále ještě v plenkách, zejména proto, že je zapotřebí dostat bezpečně a efektivně CRISPR k buňkám. Ten, který jsme vyvinuli, cílí na DNA zodpovědnou za přežití rakovinových buněk. Jde o inovativní léčbu agresivních nádorů, na něž zatím nemáme efektivní léky,“ dodal vědec.

Podle autorů otevírá tento úspěch dveře i pro další aplikace u jiných druhů bujení, ale i u vzácných genetických chorob a také chronických virových onemocnění – jako je například AIDS. „Bude zřejmě trvat ještě nějakou dobu, než se tyto nové metody budou moci používat u lidí, ale jsme optimisté. Celé odvětví, které využívá mRNA, dnes prosperuje – ostatně většina perspektivních očkování na covid-19 je založena právě na tomto principu,“ dodal Peer.