Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přelomovou léčbu dětské leukemie. Terapie, která na trh vstoupí pod názvem Kymriah, dokáže upravit imunitní buňky pacienta tak, aby s agresivní formou nemoci dokázaly samy lépe bojovat.
V USA schválili první genovou terapii, léčit bude leukemii. Stojí přes 10 milionů korun
FDA krok označil za historický. Podle vedoucího lékaře leukemické skupiny Interní hematologické a onkologické kliniky Fakultní nemocnice Brno Michaela Doubka mají postup patentovaný farmaceutické firmy, a proto bude pro pacienty velmi drahý.
„Toto je úplně nový způsob léčby rakoviny,“ řekl agentuře AP o „živém léku“ vyvinutém společností Novartis ve spolupráci s Pensylvánskou univerzitou lékař Stephan Grupp z dětské nemocnice v americké Filadelfii. Na rozdíl od běžných terapií, jakou jsou chirurgické zákroky a chemoterapie, se kúra nazývaná CAR-T připravuje pro každého pacienta zvlášť.
Genová terapie proti rakovině (zdroj: ČT24)
Nejprve se z jeho krevních buněk oddělí bílé krvinky, které se přeprogramují tak, aby vyhledávaly a zabíjely rakovinu. Pak se tyto buňky do těla pacienta vrátí. „Takzvané t-lymfocyty mají na povrchu receptory, kterými rozpoznávají cokoliv cizího a špatného v těle, ale může se stát, že jim něco unikne. Z toho vznikne nádorové onemocnění,“ řekl Doubek.
Lovci nádorů
Imunitní buňky se podle něj s využitím nové metody naučí rozpoznávat právě ty nádorové. „Pokud je kultivujeme v prostředí, kde jsou vystavené působení těch konkrétních nádorových buněk, tak se nastaví tak, že daleko nejsilněji rozpoznávají jejich znaky,“ dodal. Princip bude mít široké využití, obecně platí pro všechny nádorové buňky.
První léčený pacient před nasazením nové léčby umíral, nyní je bez rakoviny už více než pět let. Ze 63 pacientů léčených pomocí CAR-T se 83 procent do tří měsíců uzdravilo. Metoda však není bez rizika. Rychlé množení buněk CAR-T v těle může vyvolat život ohrožující syndrom, na něj ale existují léky. Podle Doubka je nová léčba nadějí i pro nemocné, kterým dosud nebylo možné nic nabídnout.
„Funguje i u dětí, kde se leukemie vrací a kde už žádná jiná možnost, v podstatě ani transplantace kostní dřeně, neměla efekt,“ vysvětlil Doubek. Do České republiky by se nová léčba sice mohla dostat relativně brzy, ale bude velmi drahá.
Velmi drahá léčba
Společnost Novartis oznámila, že si bude za jednu kúru účtovat 475 000 dolarů (10,5 milionu Kč). Náklady v USA podle ní pravděpodobně pokryjí zdravotní pojišťovny, nebo systém zdravotního pojištění pro lidi s nízkými příjmy Medicaid.
Stejný postup přeprogramování buněk se podle Doubka testuje i v Česku, kvůli patentu jej ale nemohou používat k léčbě. „Buď vyvineme metodu, která je podobná, ale není patentovaná, nebo přistoupíme na to, že to budou nabízet farmaceutické firmy. Ony to budou připravovat pro pacienty, a pak to bude stát velké peníze zdravotní pojišťovny,“ uvedl Doubek.
V České republice lékaři dětskou leukemii ročně zjistí zhruba u 70 dětí. Ještě před 50 lety byla stoprocentně smrtelná, první vyléčené dítě bylo v nemocnici v pražském Motole diagnostikováno v roce 1969. Ještě počátkem 80. let tam vyléčili 20 procent dětí.
Dětská leukemie se léčí chemoterapií, léky zabíjejí leukemické buňky. Léčba je náročná, dlouhodobá a přináší řadu akutních i život ohrožujících komplikací. Navíc se u 20 procent vyléčených nemoc vrací a nutná je další léčba, včetně transplantace kostní dřeně.