Skupina čínských vědců poprvé v dějinách vložila geny upravené metodou CRISPR-Cas9 do lidského těla. Otevírá se tím zcela nová cesta, jak porazit nemoci, jako je rakovina nebo AIDS.
Revoluční lékařský zákrok proběhl 28. října 2016 v čínském městě Čcheng-tu na Sečuánské univerzitě. Onkolog Lu You vložil geneticky upravené buňky do těla člověka trpícího agresivní formou rakoviny. Z hlediska vědeckého výzkumu jde o zcela mimořádnou událost.
Pro americký vědecký magazín Nature význam tohoto kroku okomentoval Carl June, jeden z nejlepších světových expertů na imunoterapii: „Myslím, že to spustí Sputnik 2.0, biomedicínský souboj mezi Čínou a Spojenými státy, což je důležité – soupeření většinou zlepšuje kvalitu výsledného výrobku.“ A v tomto případě je tím výrobkem lidské zdraví.
Čínský tým dostal etický souhlas s kontroverzním experimentem už v červenci letošního roku. Původně se mělo začít s implantováním geneticky upravené tkáně už v srpnu, ale pokus se nakonec protáhl až do října. Podle Juneho spočívá význam metody CRISPR v tom, že může extrémně urychlit a zpřístupnit genovou léčbu celému světu.
CRISPR-Cas9 funguje jako program na stříhání videa
Než vznikl tento nástroj, pohybovali se doktoři s léčebnou genetickou terapií na velmi kluzké hraně. Nedokázali totiž porušený gen odstranit – když se ho pokusili opravit, prostě jen do genové sekvence natlačili nový dobrý gen. To ale často vedlo k narušení genetické informace.
Nová metoda je založená na použití enzymu Cas9, který dokáže vystřihnout poškozené místo ve dvojité šroubovici DNA a nahradí ho nepoškozeným genem.
Podívejte se, jak vypadá genetické editování CRISPR-Cas9:
Čínští experti odstranili z krve nemocného imunitní buňky a pak v nich pomocí nástroje CRISPR-Cas9 vypnuli jeden gen. Kombinace původní genové sekvence je totiž živnou půdou pro rakovinu, pokud je gen narušený. Editované buňky pak namnožili a znovu vpravili do pacientova těla. Vědci doufají, že by upravené buňky u něj mohly rakovinu plic porazit.
Podle vyjádření doktora Lu You vše proběhlo hladce, po první injekci upravených buněk se pacientovi daří dobře, momentálně čeká na další zákrok. Další detaily čínský tým neuvedl, ví se jen, že celkem bude ošetřeno 10 pokusných osob.
Všichni budou šest měsíců po zákroku intenzivně monitorováni a lékaři budou jejich zdravotní stav sledovat po zbytek jejich životů.
Jak důležité jsou genetické úpravy?
Narušení genetické informace bylo až doposud v podstatě neléčitelné – a přitom je příčinou mnoha druhů chorob, včetně těch nejzávažnějších, včetně rakoviny. Na myších a dalších laboratorních zvířatech se už podařilo úspěšně zničit rakovinu, HIV i řadu dalších nemocí. Pro lékaře je zásadní, že jde o metodu velmi elegantní, rychlou a účinnou. Ale také zakázanou.
Kdo vyhraje genetické závody
V Evropské unii ani ve Spojených státech by se čínský pokus zatím nemohl odehrát. Čínské etické normy jsou mnohem volnější, takže umožnily asijské supervelmoci předběhnout všechny ostatní konkurenty. Závody to ale budou velmi vyrovnané; USA již plánují své vlastní pokusy.
Výše citovaný Carl June je vědecký poradce amerického experimentu plánovaného na začátek roku 2017. V něm by Američané chtěli na třech genech ukázat, že lze tímto způsobem léčit u lidských pacientů rakovinu.
V březnu 2017 by pak měla odstartovat velká studie na lidech v Pekingu – jejím cílem je najít genetickou léčbu rakoviny prostaty.
