Lidem s cystickou fibrózou se otevírají nové možnosti léčby

3 minuty
Události: Nová léčba pro lidi s cystickou fibrózou
Zdroj: ČT24

Děti s cystickou fibrózou nově získaly možnost léčby, která by měla její postup zastavit. Zdravotní pojišťovny ji dřívě neproplácely. Už během podzimu by se navíc měl  k prvním tuzemským pacientům starším 12 let dostat medikament úplně nové generace. Česko se zřejmě stane jedinou zemí střední Evropy, kde se k léku přednostně dostanou v rámci speciálního programu lidé v nejvážnějším stavu.

O šanci na nové léky se rodiče Matěje dozvěděli v červnu. „Ještě ten týden jsme podali žádost na pojišťovnu a čekali, jak to dopadne. Dopadlo to skvěle a lék jsme dostali, přiklepli nám ho,“ říká jeho matka Alena Scherstei.

Čtyřletý Matěj snáší novou léčbu dobře „Je to skvělé, že se to k němu dostalo už takhle v jeho letech,“ dodává matka. Léky působí jako prevence. „Předcházíme poškozením, která jsou dále nevratná,“ vysvětluje Pavel Dřevínek, přednosta Ústavu mikrobiologie Fakultní nemocnice Motol.

Bez těchto léků můžou pacienti jen zmírňovat důsledky nemoci, s nimi můžou léčit její příčinu. Za necelý rok od jednání odborné společnosti s pojišťovnami dostalo potřebné léky asi sto pacientů. „Tento posun je enormní a absolutně úžasný a bezprecedentní v porovnání s ostatními státy střední a východní Evropy,“ říká Dřevínek.

110 minut
90’ ČT24 - Nové možnosti léčby cystické fibrózy
Zdroj: ČT24

Lék Kaftrio pro starší dvanácti let

Díky tomu získají čeští pacienti rychle i lék další generace, který bude zatím pro starší 12 let. Lék Kaftrio pomáhá proti mutaci, kterou má většina pacientů. Česko bude nejspíš jediná země střední Evropy, kde se k léku přednostně dostanou v rámci speciálního programu lidé v nejvážnějším stavu.

„My věříme, že to půjde velmi rychle, bavíme se o podzimu tohoto roku,“ doufá náměstek ředitele pro zdravotní péči Všeobecné zdravotní pojištovny David Šmehlík. Od ledna 2021 by pak podle něj mohli žádat o lék i další pacienti. A tento vývoj je do budoucna nadějí i pro Matěje – postupně lepší léčba, která má pomáhat celý život.

Co je cystická fibróza?

Příčinou cystické fibrózy je chyba v buněčném kanálku, který nese označení CFTR a který má za úkol přenášet přes membránu buněk chloridové ionty. Pacientům s touto nemocí se v plicích ukládá hustý hlen, který tělo nedokáže zředit, a tak se ho zbavit. Proto mají nemocní problémy s dýcháním - a navíc se jim v plicích vytváří ideální podmínky pro nebezpečné bakterie, často takové, na které špatně účinkují antibiotika.

Cystickou fibrózou – známou jako nemoc slaných dětí – u nás trpí přes 600 lidí. Různé mutace genu pro CFTR poškozují tvorbu a funkčnost tohoto kanálku různým způsobem, což způsobuje že neexistují stejné léky pro úplně každého pacienta s cystickou fibrózou. 

5 minut
David Šmehlík o cystické fibróze
Zdroj: ČT24

Pokud pacient nese vhodnou mutaci, pro kterou modulátorový lék existuje, představuje druhou velmi reálnou bariéru na cestě k modulátorově léčbě i její finanční náročnost. Česká republika se může pochlubit tím, že 117 jejích pacientů už z léčby profituje.

Čím se léčí cystická fibróza

V USA a EU jsou pro její léčbu schválené tyto přípravky: 

1. Kalydeco s účinnou látkou ivakaftor. V roce 2012 se objevil první lék ze skupiny modulátorů CFTR, který byl vyhrazen pro úzkou skupinu pacientů s CF, jejichž chloridový kanálek se v buňkách sice tvoří, ale neplní funkci transportu chloridových iontů. Věková hranice pro zahájení léčby je 6 měsíců věku pacienta.

2. Orkambi s účinnými látkami lumakaftor a ivakaftor. Ve druhém léku, schváleném v roce 2015, je kromě ivakaftoru přítomna ještě jedna léčebná molekula, která interferuje s vlastním procesem vzniku CFTR kanálku uvnitř buňky. Tím se rozšířily možnosti modulátorové léčby i na určité pacienty ze široké skupiny těch, u kterých se chloridový kanálek vytváří chybně a rozpadá se ještě před dosažením buněčné membrány. Jedná o pacienty ve věku od dvou let výše.

7 minut
Profesor Dřevínek o cystické fibróze
Zdroj: ČT24

3. Symkevi s účinnými látkami tezakaftor a ivakaftor. V pořadí třetí lék ze skupiny modulátorů patří principiálně do stejné kategorie jako Orkambi a prozatím je schválen pro 12-leté a starší. 

Naděje s českou stopou

Mezi látkami schválenými k 1. srpnu v EU ještě nebyl lék Trikafta (V EU Kafrio) s účinnými látkami elexakaftor, tezakaftor a ivakaftor, který získal licenci v USA na konci roku 2019. Jeho velmi pravděpodobný vstup na evropský trh v druhé polovině roku 2020 podle českých expertů významně rozšíří indikační spektrum pacientů.

Na klinické studii tohoto léku se podílel i český vědec Pavel Dřevínek. Podle něj nový přípravek přináší výsledky, které předčily veškerá očekávání: dnes je průměrný věk dožití s touto nemocí asi pětadvacet let, lék by ho mohl zvýšit minimálně o patnáct let a zřejmě ještě výš.

Výběr redakce

Aktuálně z rubriky Domácí

Zájemci mohou nově on-line prostudovat kompletní proces s Miladou Horákovou

Záznamy ze soudní síně, filmy, rozhlasové audiozáznamy nebo stenozáznamy z politického procesu s Miladou Horákovou jsou nyní kompletně on-line a veřejně k dispozici díky projektu historiků s názvem Politické procesy. Zájemci mají možnost zjistit, jak tehdy působila dobová propaganda. Poprvé jsou kompletní dokumenty z procesu z několika archivů přístupné na jednom místě, uvedli zástupci Národního archivu.
14:48Aktualizovánopřed 2 mminutami

ŽivěPoslanci projednají zpřísnění migračních pravidel

Sněmovna má na čtvrtečním programu jednání, který již schválila, koaliční novelu se zpřísněním azylových a migračních pravidel. Na mimořádné schůzi svolané z podnětu vládního tábora by měli poslanci posoudit ve druhém čtení mimo jiné i zákaz prodeje zábavní pyrotechniky na tržištích a ve stáncích.
09:00Aktualizovánopřed 5 mminutami

Za popírání ruských zločinů na Ukrajině potrestal soud učitelku podmínkou

Za popírání ruských válečných zločinů na Ukrajině potrestal ve čtvrtek soud učitelku Martinu Bednářovou sedmiměsíční podmínkou se zkušební dobou na dvacet měsíců, na tři roky jí také zakázal učit. Bude rovněž muset absolvovat kurz na posílení mediální gramotnosti. Rozsudek není pravomocný. Češtinářka, která se tématu ruské invaze věnovala s žáky osmé třídy v hodině slohu, na svých výrocích trvá.
před 10 mminutami

Blažek: Nic nesvědčí o tom, že by darované bitcoiny pocházely z trestné činnosti

Ministr spravedlnosti Pavel Blažek (ODS) se na čtvrtečním brífinku vyjádřil ke zjištěním Deníku N, který přišel s informací, že úřad získal darem bitcoiny od muže odsouzeného za obchod s drogami. Kryptoměnu resort následně vydražil za bezmála miliardu korun. Blažek uvedl, že nic nesvědčí o tom, že by tyto prostředky pocházely z trestné činnosti, nyní dle něj budou použity například na pomoc obětem trestných činů nebo v oblasti boje s kyberkriminalitou. Postup ministerstva kritizuje ANO či Transparency International.
13:00Aktualizovánopřed 13 mminutami

Prodloužení nabídky KHNP na dostavbu Dukovan není jisté

Prodloužení nabídky jihokorejské firmy KHNP na stavbu jaderných bloků v Dukovanech není jisté, společnost bude muset případný požadavek české strany posoudit, zvážit okolnosti a poté se rozhodne. Aktuální nabídka platí do konce června.
11:10Aktualizovánopřed 17 mminutami

Nejoblíbenějšími dětskými jmény jsou znovu Jakub a Eliška

Nejpopulárnější jména pro děti narozené v roce 2024 byla znovu Jakub a Eliška, první pozici v oblíbenosti si udržují už po více než dekádu. Jakub je nejoblíbenějším chlapeckým jménem od roku 2011, Eliška tím dívčím od roku 2012. Pořadí u chlapců se nezměnilo ani na dalších čtyřech místech, u dívek došlo ke změně na třetí pozici, když Annu vystřídala Sofie, informoval Český statistický úřad (ČSÚ).
před 2 hhodinami

Ředitelem ČT chce být 21 lidí, mezi nimi právník Rozehnal či exposlanec Frankl

Do výběrového řízení na generálního ředitele České televize (ČT) se přihlásilo 21 zájemců. Jsou mezi nimi lidé z mediální sféry, manažeři či podnikatelé. Konečný počet uchazečů se ale ještě může změnit, některé přihlášky totiž vykazují nedostatky. Vyplývá to z informací, které dnes Rada ČT zveřejnila na webu. Tendr vypsala poté, co na začátku května odvolala po roce a půl ve funkci Jana Součka. Kromě jmen, která se už v minulých dnech objevila v médiích, je na seznamu kandidátů například bývalý člen představenstva společnosti CETIN a někdejší poslanec Michal Frankl, bývalý místopředseda Úřadu pro ochranu hospodářské soutěže Hynek Brom, který letos krátce vedl Součkovu kancelář, mediální právník Aleš Rozehnal a účastníci minulé volby, architekt Ondřej Vrbík a živnostník Ondřej Cón.
10:20Aktualizovánopřed 3 hhodinami

Zbrojař Strnad je podle Bloombergu nejbohatším Čechem

Majitel zbrojařské Czechoslovak Group (CSG) Michal Strnad předstihl s majetkem 17,1 miliardy dolarů (zhruba 379 miliard korun) v žebříčku agentury Bloomberg dědičku impéria PPF Renátu Kellnerovou. V denně aktualizovaném pořadí 500 nejbohatších lidí na světě Bloomberg ve čtvrtek zařadil Strnada na 135. místo, Kellnerovou s majetkem 16,8 miliardy dolarů (372 miliard korun) o dvě příčky níž.
před 4 hhodinami
Načítání...