Ve Spojených státech byl schválen lék Trikafta, který by měl pomoct většině pacientů s cystickou fibrózou. Na klinické studii se podílel i český vědec Pavel Dřevínek. Podle něj nový přípravek přináší výsledky, které předčily veškerá očekávání: dnes je průměrný věk dožití s touto nemocí asi pětadvacet let, lék by ho mohl zvýšit minimálně o patnáct let a zřejmě ještě výš.
Cystická fibróza je genetické onemocnění, způsobuje ho chyba v lidské DNA. V jejím důsledku se plíce nemocného plní velmi hustým hlenem, který tělo nedokáže zředit, a proto se ho také nedokáže zbavit. V tomto hlenu se navíc velmi snadno usazují nebezpečné bakterie, často takové, na které jen velmi špatně působí antibiotika.
V České republice takzvanou nemocí slaných dětí trpí více než šest stovek lidí a až doposud pro ně neexistovala naděje na zlepšení. Jednou z nich je Markéta Mikšíková., která si musí třikrát denně sestavit inhalátor a vdechovat z něj do plic antibiotika s léky, jež hlen pomohou rozpustit.
„Neudýchám to, co moje čtyřletá dcera. Mám rezervy, nezvládnu tolik ty běžné činnosti v domácnosti a musím si říkat o pomoc,“ popisuje svůj každodenní život. Jakákoliv infekce, která se dostane do jejích dýchacích cest, pak může být kvůli neustálému zahlenění fatální.
- V České republice má cystickou fibrózu podle posledních údajů 612 lidí. Jde o statistiky z předchozích let, aktuálně by jejich počet měl být na hranici 660 osob. V Evropě je to necelých 50 tisíc lidí a ve Spojených státech se potom odhaduje na 30 tisíc lidí.
Kvůli neexistenci léků a snadné zranitelnosti organismu se lidé s cystickou fibrózou dožívají v průměru pětadvaceti let. „Já už jsem ho o pět let přetáhla, tak třeba ještě něco vyjde,“ usmívá se Mikšíková.
Její naděje pramení i z nově zveřejněných výsledků mezinárodní klinické studie. Lék u testovaných pacientů okamžitě zlepšil funkci plic a hlavně na rozdíl od jiných účinkuje až u devadesáti procent nemocných. Medikament už schválily americké úřady a žádost má na stole i Evropská léková agentura. Problém je ale cena; roční kúra by vyšla na víc než sedm milionů korun a léčba musí být doživotní.
Kdy dostanou lék Češi
„Pro mě je možná těžší vědět, že je něco, co mi může pomoct, ale že se to k nám nedostane,“ obává se Mikšíková. Její naděje a naděje dalších pacientů závisí na postupu úřadů a na tom, jestli budou lék hradit české pojišťovny. Jestli, jak a kdy se lék dostane do České republiky, pak ovlivní hned několik hráčů.
Na samotném začátku stojí držitel licence daného léku, v tomto případě společnost Vertex, která chce lék na trh dostat. Proto už se obrátila na americkou FDA, od níž dostala licenci, že lék je v pořádku, je účinný a bezpečný.
Chce i na evropský trh, a proto požádala o licenci Evropskou lékovou agenturu. V okamžiku, kdy ji dostane (a náměstek ministra zdravotnictví České republiky Roman Prymula odhaduje, že by to mohlo být v dubnu roku 2020), bude se firma rozhodovat, na který konkrétní trh vstoupí.
Poslechněte si vyjádření zástupce společnosti Vertex:
Viceprezident Vertexu pro východní Evropu Yves Zinggeler pro Českou televizi potvrdil, že jeho společnost začne jednat se Státním ústavem pro kontrolu léčiv, ministerstvem zdravotnictví a také zdravotními pojišťovnami, což jsou ti důležití hráči na české straně. Bude se vyjednávat o maximální ceně a o výši úhrady.
„Pokud bude preparát v České republice schválen prostřednictvím centralizované procedury a bude stanovena jak cena, tak úhrada, nebude to pro konečného spotřebitele znamenat v podstatě žádnou další spoluplatbu. Měl by být poskytován v centrech specializované péče a ta jsou koncipována tak, že tam žádný doplatek není, je to plně hrazeno pojišťovnou,“ uvedl pro Českou televizi náměstek pro zdravotní péči Roman Prymula.
Jednání o maximální ceně a také výši úhrady může podle Prymuly trvat dvanáct až osmnáct měsíců. Náměstek ale současně zmiňuje způsob, jak se k léku mohou pacienti dostat dřív. „Že preparát není v evropském prostoru k dispozici, neznamená, že se k němu český pacient nemůže dostat. Máme mechanismus, který se používá, takzvaný § 16, kdy jsme schopni během přechodného období preparát dovézt jako individuální dovoz,“ uvádí.
„Lékař, který ho předepisuje, to musí nahlásit Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv, nicméně je schopen ho takovýmto způsobem podat,“ dodává.
VZP už o léku jedná
Zástupce VZP David Šmehlík, náměstek ředitele pro zdravotní péči, potvrdil, že pojišťovna se společností Vertex již jedná. „Víme přesně, kolik na léčbu můžeme vynaložit, a víme, že pokud budeme jednat otevřeně s firmou, jsme schopni dosáhnout takové slevy, abychom byli schopni pacienty odléčit,“ uvedl Šmehlík.
Momentálně s Vertexem probíhají důvěrná jednání, aby česká strana dosáhla co nejnižší ceny – v USA se náklady na roční léčbu jednoho pacienta pohybují kolem sedmi milionů korun.
„Dohodli jsme se, že chceme léčit všechny pacienty, kteří léčbu potřebují. A na základě toho jsme na terapii získali slevu, abychom léčbu zpřístupnili většímu počtu pacientů. Je poměrně nákladná, na úrovni pěti milionů korun za rok. S tím si umíme poradit,“ dodal ve vysílání Šmehlík.
Čeští nemocní
Profesor Pavel Dřevínek z Ústavu lékařské mikrobiologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy byl při tom, když nový lék vznikal. „Sdílel jsem euforii jako všichni ostatní nejenom v odborné komunitě, ale v celé komunitě, kde se pohybují pacienti s cystickou fibrózou, rodičové a příbuzní,“ popisuje své první pocity, když viděl výsledky z testů nového léku.
„Výsledky, které ta studie prokázala, předčily všechna očekávání,“ doplňuje. Podle Dřevínka lék působí zřejmě až u devadesáti procent nemocných – mohla by z něj tedy profitovat drtivá většina populace trpící cystickou fibrózou.
Někteří čeští pacienti si už lék dokonce vyzkoušeli; šest nemocných ve studii totiž pocházelo z České republiky. Předchozí, mnohem méně účinné verze léku užívá v Česku jen minimum nemocných. „Z těch 650 pacientů je hrazeno ze zdravotního pojištění asi dvacet pacientů na prvním léku; z dalších typů léků to mají hrazené dva až tři pacienti,“ uvádí Simona Zábranská, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou.
Život s cystickou fibrózou
Život s touto nemocí je přitom nesmírně složitý. „Pro pacienty, hlavně pro ty malé, je to někdy i hodně frustrující. Ráno se vzbudí, musí inhalovat lék, který mu rozředí hleny v plicích. Pak si musí zacvičit, aby se hleny dostaly ven z plic. Pokud je kolonizován nějakou bakterií, tak ještě musí nainhalovat antibiotika a potom si opět zacvičí,“ popisuje denní režim.
„Pak se musí pořádně nasnídat, protože pro naše pacienty je velmi důležitá vysoce kalorická strava – špatně trávíme tuky, pacient nesmí zapomenout si ke stravě vzít i trávicí enzymy. Pak běží do školy, jde na kroužek, maminka za ním doběhne a tam si vyinhaluje další dávku. A večer poté, co si udělá úkoly, tak opět přijdou jedny, dvě inhalace, zacvičí si a může si třeba s maminkou před spaním přečíst pohádku a jít spát,“ dodává.
Jednou z prvních lékařek, které o pacienty s cystickou fibrózou začaly pečovat, byla v České republice Věra Vávrová. Jak vypadal boj o jejich zdraví tehdy?
V pokročilejším stavu nemoci už pacient podle ní stráví terapií až pět hodin denně. Dalším specifikem je, že nemocní se vůbec nesmí potkávat –„mohli by se od sebe navzájem kolonizovat těmi bakteriemi, které jsou specifické pouze pro ně,“ popisuje Zábranská.
Normální populaci nebezpeční nejsou, zdravého nenakazí, ale sami sobě nebezpeční jsou. „Je pro nás důležité dodržovat hygienu a máme nastavená různá opatření. Hlavně u malých dětí maminky velmi striktně dodržují tato opatření – i tím, že ve školkách savují koupelny, než tam jejich dítě přijde,“ přibližuje další problémy Zábranská. „Musíme se vyhýbat stojaté vodě, hlína je pro nás nebezpečná, těch opatření je poměrně hodně.“
Stejně těžká je nemoc i z psychického hlediska. „Na malé dítě rodič vyvíjí enormní tlak tím, že chce, aby dodržovalo režim. V pubertě se musí vypořádat nejen s náročnou trvalou léčbou, ale taky čte o svém onemocnění, vidí průměrné věky dožití a chce žít. Chtějí dělat totéž co vrstevníci a zjišťují, že omezení tady jsou a budou,“ dodává Zábranská.
Jaké je stanovisko ministerstva práce a sociálních věcí?
