Pacienti se spinální svalovou atrofií by v budoucnu mohli mít v Česku lék, který by stabilizoval nebo i zlepšil jejich potíže. Ministerstvo zdravotnictví nyní jedná o jeho zpřístupnění pro lidi s touto vzácnou a závažnou chorobou. Dohoda mezi pražskou nemocnicí Motol a Vojenskou zdravotní pojišťovnou zatím umožní zaplatit pro jednu pacientku jednu dávku léčiva, která stojí 2,5 milionu korun.
Lék na vzácnou spinální svalovou atrofii dostane v Česku první pacientka. Zatím jen jednu dávku
Události: Lék na spinální svalovou atrofii dostane v Česku první pacientka (zdroj: ČT24)
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku. Na nejvážnější formu nemoci většinou umírají do dvou let.
Letos v květnu ale získal evropskou registraci nový lék, který by měl zastavit úbytek svalů. Nemoc způsobuje to, že se v těle kvůli chybějícímu genu netvoří určitý druh bílkoviny. Léčivo ale přiměje jiný gen k tomu, aby se bílkovina částečně tvořila z oblasti jiného genu.
Podle neuroložky Jany Haberlové díky tomu může dojít ke stabilizaci stavu pacienta nebo i jeho mírnému zlepšení. Léčba onemocnění zabírá asi u poloviny pacientů, je ovšem značně finančně náročná. Cena jedné dávky léku je 2,5 milionu korun. Pacient by měl dostat tři dávky během prvního měsíce a potom další tři během roku.
Jako první dostane v Česku lék pětiletá Boženka Hradílková. Jednu dávku jí zaplatí Vojenská zdravotní pojišťovna ve spolupráci s FN Motol. Holčička trpí vážnou formou této choroby a začala se léčit už v rámci klinické studie v Paříži. V rámci programu zde dostala pět dávek léku zdarma. Přípravek už je ale v Evropě registrovaný a speciální léčebné programy v zahraničí tak končí.
Nový lék Božence pomohl. Zesílil jí nejen hlas, ale hlavně svaly. Narozdíl od loňského září už doma nenosí čelenku, která jí drží hlavu. Zlepšilo se jí také dýchání. Dohoda o úhradě léčiva v Česku pro ni platí do 31. prosince.
Pojišťovna i nemocnice předpokládají, že pak by mohla být léčba už levnější. V současné době údajně připravují dvě další farmaceutické firmy léčivo s jednodušší léčbou, která by mohla být i méně nákladná. Současný lék se podává napíchnutím do míchy, nové preparáty by měly mít podobu tablet či sirupů.
Nemocnice Motol se stará o zhruba 40 pacientů se spinální svalovou atrofií. Podle náměstka pro léčebně preventivní péči Martina Holcáta není bohužel reálné, aby zařízení platilo léčbu všech. „Když to propočítáte, můžeme se v Motole dostat jen u těchto pacientů na celkovou částku, kterou dáme pacientům hospitalizovaným, což se pohybuje kolem 500 milionů ročně,“ řekl Holcát.
Podle náměstka je také nutné s ministerstvem a pojišťovnami jednat o tom, kterým pacientům by se měla léčba platit. Náměstkyně ministerstva zdravotnictví Lenka Teska Arnoštová o tom příští týden bude jednat se zástupci pacientských organizací a výrobci léků. „Je moje priorita, aby se tento přípravek dostal co nejrychleji mezi pacienty,“ řekla.
Jelikož cena léku není pro tuzemský trh ještě stanovená, musí nyní pacienti žádat o mimořádnou úhradu jednotlivě. S náročnou administrativou se snaží rodinám pomoci pacientská organizace SMÁci, která nemocné sdružuje.