Rekordním výsledkem skončila sbírka na chlapce s vzácným genetickým onemocněním, jehož nákladnou léčbu odmítla uhradit zdravotní pojišťovna. Ačkoli chlapec má nyní naději, že mu léčba, již podstoupí, zachrání život, není jediným dítětem, od jehož onemocnění daly pojišťovny ruce pryč. I další rodiny se pokusily sehnat peníze ve sbírkách, a ne všechny skončily tak šťastně. Na okraji zájmu jsou hlavně ty, z nichž se snaží rodiny teprve financovat výzkum. O sbírkách na léčbu dětí se vzácnými onemocněními natáčel pro 168 hodin Jaroslav Hroch.
168 hodin: Rekordní sbírka otevřela cestu k léčbě chlapce s genetickou chorobou. Jiné jsou na tom hůř
168 hodin: 150 401 440 Kč (zdroj: ČT24)
Sbírka na léčbu Martina trpícího onemocněním AADC vynesla 150 403 340 korun. O polovinu se podařilo překročit cílovou stomilionovou částku, která byla nezbytná k léčbě experimentálním přípravkem, jež není v Česku k dispozici.
Podle Davida Procházky z platformy Donio, na níž se sbírka uskutečnila, posílali lidé většinou částky v řádu stovek korun. Učinilo to ale přes 300 tisíc lidí, což stačilo. „Sjednotili se, chtěli pomoci, a tak Martínkovi vlastně zachránit život,“ shrnul Procházka.
Co vlastně zaujalo tolik dárců? Podle analytika sociálních sítí Daniela Šilhy byla sbírka rekordní i díky tomu, že dárce motivovala neuvěřitelně vysoká částka. „Je to výzva pro lidi, kteří se o to zajímají, kteří přispívají. I z komentářů ze začátku pod sbírkou vidíme, že lidé opravdu nevěřili, že je možné takovou částku vybrat,“ ozřejmil. Podle marketingové expertky Margarity Fries pomohlo i to, že byl „příběh hezký, srozumitelný a vyvolával kladnou emoci“.
Pomohl také zájem celebrit, které mají na sociálních sítích velké množství sledujících – zpěváka Marka Ztraceného, moderátora Leoše Mareše nebo influencerky Nikol Leitgeb. Expert na politický marketing Jakub Horák to považuje za ukázku „nesmírné síly sociálních sítí a influencerů“.
Rodina malého Martina, která se ještě nedávno obávala, že o dítě brzy přijde – neboť bez léčby se děti s AADC dožívají pěti až sedmi let – konečně může řešit, kde zajistí synovi léčbu. „Řeší se léčba buďto ve Francii nebo v Itálii. Zatím o tom jednáme a přesný termín není, nicméně doufám, že se všechno dojedná do dvou týdnů,“ shrnul chlapcův otec Tomáš Zatloukal.
Syndrom AADC se projevuje nedostatkem dopaminu v mozku. Dopamin je neuropřenašeč, který je důležitý pro kontrolu pohybu. Bez něj se dítě těžko hýbe – ani neudrží hlavičku.
Lék Upstaza spatřil světlo světa v listopadu 2016 a loni jej schválila Evropská léková agentura. Ředitel Českého centra pro fenogenomiku Radislav Sedláček ozřejmil, že princip přípravku je podobný vakcíně. Při léčbě se podává adenoasociovaným virem. „To je takový nosič, do kterého se dá dát leccos,“ ozřejmil.
Marek Orko Vácha z Ústavu etiky a humanitních studií 3. lékařské fakulty Univerzity Karlovy doplnil, že cílem je prostřednictvím viru iniciovat v mozku tvorbu chybějícího dopaminu. „Doufáme, že gen se tam nějak uchytí, bude se přepisovat, vyrobí se správný enzym a bude se vyrábět dopamin,“ popsal.
Podle primářky dětské neurologie v Motole Jany Haberlové by nejlepším možným výsledkem léčby mohlo být, že bude chlapec schopen sám stát, případně i s dopomocí chodit. „Ale není to nejpravděpodobnější varianta,“ připustila.
Jsou i jiné sbírky, které tolik netáhnou. Možná dostanou miliony z přebytku té rekordní
Zatímco příběh Martina s AADC má prozatím šťastný konec, některé děti s podobnými genetickými onemocněním jsou na tom hůře. Vzácné nemoci napadají – jak jejich označení naznačuje – vždy jen hrstku pacientů. Existuje ale nejméně sedm tisíc druhů takových onemocnění, takže v součtu pacientů s nimi již málo není. Podle Radislava Sedláčka je v Česku přes 400 tisíc pacientů se vzácnými onemocněními. „A další budou přibývat,“ podotkl.
V některých případech může pomoci nákladná léčba, v jiných zatím žádná neexistuje. Například zhruba rok a půl starý Teodor, který trpí Prader-Williho syndromem, zatím vyhlídku na trvalé zlepšení stavu nemá. Syndrom se projevuje ochabnutím svalů, řídnutím kostí, respiračními a duševními problémy, ale hlavně nadměrnou chutí k jídlu. „Nesoustředí se na nic jiného než na to, jak někde získat jídlo,“ ozřejmila chlapcova matka Kateřina Goldsteinová.
Léčba neexistuje, a tak se rodiče rozhodli pokusit se podpořit alespoň její výzkum. Rodina založila nadační fond, který by výzkum vedený genetikem Sedláčkem financoval. Zatím sehnali asi milion a půl. Část peněz dala rodina ze svého, zbytek sehnala ve sbírce.
Podle Sedláčka je ale v takovém případě v silách vědců nanejvýš vyzkoušet již dostupné léky a zjistit, zda na Praderův-Williho syndrom některý nezabere. „To je první krok, který by mohl pomoci,“ uvedl.
Sbírku na malého Martina rodina Goldsteinových sledovala s empatií. Moc dobře ví, že pro své dítě udělají rodiče cokoli, a úspěch jim přála. Ale zároveň – stejně jako u jiných rodin s dětmi se vzácným genetickým onemocněním – se dostavila lítost.
„Je tam známka lítosti nebo i pocit nepochopení, že naše snahy jsou taky velké, děláme pro to hodně, ale podpora se nám nedostala. To neznamená, že nepodpoříme taky, my jsme podpořili i v tomto případě. Ale jsme lidi. Také bychom si to přáli,“ podotkla matka chlapce s Prader-Williho syndromem.
Ze sbírky na Martina s AADC se ale nakonec dostane i na některé další děti se vzácnými onemocněními. Vynesla o 50 milionů víc, než nakolik byla vypsána, a chlapcův otec slibuje přebytky rozdělit. „Pro nás je nejdůležitější, a to byl i cíl sbírky, aby se Marťa vyléčil, aby měl všechno, co potřebuje. Jakmile budeme vědět, kolik to bude stát – což zatím nevíme – tak se k tomu postavíme naprosto transparentně a budeme chtít pomoct co nejvíce dětem,“ ujistil.
Goldsteinovi doufají, že se třeba dostane i na jejich sbírku. Peníze na výzkum nemocí nejsou pro sociální sítě zdaleka tak atraktivní, pro jejich syna je to ale jediná šance.
Zůstávají tedy otázky: Jak pomoci co nejvíce dětem, když je léčba velmi drahá a nejistá? A jak se smířit s tím, že některé rodiny budou úspěšné a jiné ne? „Je to etická otázka. Obecně lze říct, že se všude ve světě rozevírají nůžky mezi tím, co umíme technicky, a mezi tím, co si můžeme dovolit finančně,“ poznamenal Marek Orko Vácha.