Předpokládá se, že lék Zolgensma bude v Evropské unii registrován ještě letos. Česko ale umožní jeho výdej, distribuci a použití pro dětské pacienty dříve.
„Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v České republice dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).
Experimentální lék má pomoci dětem se spinální svalovou atrofií. Jedna dávka stojí desítky milionů korun
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. „Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte,“ dodala mluvčí.
