Už pět pacientů v Česku dostalo nový genový lék na spinální svalovou atrofii Zolgensma. Jenže dalších deset jich stále čeká na vyjádření pojišťoven a obávají se dalších průtahů. Odborná společnost zdůrazňuje, že by pro všechny měla platit stejná pravidla. Podle VZP se jedná o ceně, pohybuje se okolo 50 milionů korun.
Na lék čeká třeba malá Margareta. Kvůli spinální svalové atrofii jí ochabují svaly. Každé čtyři měsíce dostává do páteře lék. Díky němu a každodennímu cvičení dělá pokroky. Po lumbální punkci má ale velké komplikace. S lékařkou proto požádaly o novou genovou léčbu. Stačí jediná kapačka.
„Špatně spí, pořád pláče. Nejdou jí zvednout nohy, zvrací a nejí. To trvá 14 dní. Usilujeme, aby nemusela pořád na punkce, aby se mohla normálně vyvíjet dál,“ říká matka Margarety Kateřina Matrtajová.
Stejně jako Matrtajovi čeká na odpověď pojišťovny dalších devět rodin. Třeba Max už má na začátku ledna nastoupit do nemocnice. „My máme poslední šanci dostat Zolgensmu, protože budou Maxíkovi koncem ledna tři roky. To je mezní termín pro aplikaci,“ sděluje matka Maxe Anežka Buttová.
Pojišťovny prý nečiní průtahy, jednání jsou ale dlouhá
Zolgensma je genetický lék povolený jen v některých zemích pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií do dvou let. „Jednání se protahují. Musíme vyčkat, ale to, že se protahují, zvyšuje určitou nervozitu mezi rodiči. Na jiných pracovištích to schválení nebylo tak dlouhé,“ uvedla vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra FN Motol Jana Haberlová.
„Všeobecná zdravotní pojišťovna nečiní žádné 'průtahy', ale permanentně jedná jak s odbornými společnostmi, tak s výrobcem léčivého přípravku. V rámci těchto jednání by VZP chtěla docílit, aby byla cena tohoto léčivého přípravku v České republice srovnatelná s cenou v jiných evropských zemích,“ sdělil mluvčí pojišťovny Vlastimil Sršeň.
Jednalo se i tento týden, rodiny se často musí spoléhat i na zákulisní informace, i když pojišťovny žádost o změnu léčby posuzují. Matrtajovi stále doufají a vzájemně se podporují i s ostatními rodinami. Pro budoucí pacienty chtějí prosadit novorozenecký screening, aby se mohli začít léčit hned a neztráceli soběstačnost, o níž teď třeba jejich Margareta usilovně bojuje.
