Praha - Evropská agentura pro léčiva doporučila unii, aby schválila léčbu pomocí genové terapie. Měla by odsouhlasit lék na vzácné onemocnění, při kterém tělo nedokáže rozkládat tuky. Přípravek dokáže nahradit nefunkční gen. Pokud tento experimentální postup nakonec Evropská komise schválí, budou ho lékaři používat jen u nejvážněji nemocných.
Regulátor dal v Evropě zelenou léčbě genovou terapií
Za usazování tuků, bolesti a záněty slinivky může gen, který pomáhá při trávení. „Obnovení přirozené schopnosti těla rozkládat částice tuku v krvi, aby se zabránilo zánětu slinivky a nesnesitelně velké bolesti, kterou pacienti trpí, je to, o čem genová terapie je - léčit nemoc na její genetické úrovni,“ vysvětlil výkonný ředitel UniQure Jorn Aldag.
Choroba postihne asi jednoho člověka z milionu. Jediná možnost, jak rizika zmírnit, byla doteď přísná dieta, ta ale nezabírá všem. V nejvážnějších případech by mohla začít pomáhat genová terapie.
Vědci si nejvíc lámali hlavu s tím, jak opravené geny dostat do těla nemocného. Chtějí používat neškodný vir, který buňky „nakazí“ fungující kopií genu. Evropská agentura pro léčiva přitom lék už třikrát odmítla, teď doporučení opřela o řadu tvrdých podmínek. Největší náskok s léčbou genů mají v Číně. Už skoro deset let se tak snaží léčit například rakovinu. Konečné slovo pro starý kontinent bude mít Evropská komise.
Léčba pomocí genové terapie (zdroj: ČT24)